实验性药物靶点罕见的关节紊乱
人与腱鞘巨细胞瘤，一种罕见的，衰弱的关节病也被称为色素绒毛结节性滑膜炎的治疗，目前有几个选项，如果手术不成功。一种新的靶向治疗的研究人员开发出能给他们希望的MSK救济。
集锦 腱鞘巨细胞瘤 ；最常见的影响在30到40岁的人。 该病又称为色素绒毛结节性滑膜炎。 实验药物称为plx3397显示这些肿瘤缩小。 该药物目前正在提供一个更大的多中心临床试验中。与腱鞘巨细胞瘤的人（TGCT）&mdash；一种罕见的关节疾病也被称为色素绒毛结节性滑膜炎（PVNS）是最常见的影响那些在30到40岁&mdash；治疗方案的选择一直是苗条的。但一个团队的纪念斯隆-凯特琳研究人员最近提出一种很有前途的新选项来打击这些破坏肿瘤。
研究人员研究了一种新的口服药物被称为在一小部分患者的疾病plx3397。从这一早期临床试验的结果，今天发表在新英国医学杂志，发现，药物引起的显着肿瘤萎缩约一半的患者，与大多数其他患者经历了稳定的疾病（意味着他们的肿瘤停止增长）。
这些研究结果是如此的有前途的研究人员正在发起一项国际，多中心试验的药物，涉及超过120名患者。
&ldquo；这个研究真的开车回家的精密医学、电力&rdquo；说MSK医疗肿瘤学家威廉水龙头，谁领导的初期试验。治疗的根本原因是疾病的根本原因。
这项研究真正推动家庭的力量的精密医学。
威廉自来水
医学肿瘤学家
毁灭性的肿瘤
而不是考虑恶性肿瘤因为它通常不会转移到身体的其他部位，弥漫性睾丸生殖细胞肿瘤是一个极其具有破坏性的肿瘤，常回来初始手术治疗后。真的很难去除；手术因其微创性，可引起疼痛、肿胀、僵硬和关节活动范围减小在受影响的关节（最常见的膝关节）。
肿瘤是由涉及该基因的易位（重排）引起的CSF1。去年早些时候的报告在美国临床肿瘤学会年会上提出的研究还表明，plx3397是解决大量CSF1蛋白在肿瘤影响有效。这种蛋白吸引了大量的巨噬细胞和其他炎性细胞，这反过来又会破坏关节。
plx3397靶标为CSF1。&ldquo；一件事&rsquo；有趣的是，只有一小部分TGCTs细胞是肿瘤，这意味着他们把CSF1异常，&rdquo；博士轻击音符。&ldquo；但相互作用蛋白的基因突变和肿瘤的形成是清楚的结果：当我们用这种药物来阻断蛋白的相互作用，炎症明显减少。”；
回到顶部推进研究
基于早期的研究结果，研究小组能够确定最佳剂量plx3397 &mdash；这将是有效而副作用最小的&mdash；并在推荐剂量扩展的I期研究，其他患者。他们发现，在四个月内，当患者开始服用避孕药并持续八个月以上时，治疗的反应发生了。尽管这些数据在目前的研究中没有被报道，但一些患者已经服用了近2年的药物，并且仍在进行中。
一些患者已经服用了近两年的药物，并且仍然很好。由于药物被证明有效，副作用是最小的，研究人员能够跳过传统的II期临床试验（其目的是审查的安全性和有效性）和去一个关键的III期临床试验，其中plx3397效果会在大量患者的评估。
这项研究，目前正招募患者，将随机参与者接受plx3397或安慰剂，但那些获得安慰剂能跨越到其他部门的研究。
&ldquo；本研究在药物开发的一个新的门打开，&rdquo；挖掘总结博士。&ldquo；它&rsquo；的领导的理解如何运用有效的药物对肿瘤的条件，不一定是致命的恶性肿瘤，但很影响一个人；生活质量。”；
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