麻痹的人在实验性干细胞治疗后恢复使用手臂和手

3月6日,在他21岁生日的时候,贝克斯菲尔德的克里斯托夫(克里斯)Boesen遭受了他的颈椎的创伤性伤害,当他的车在潮湿的路上甩尾,撞到一棵树,砸在电线杆。

他的父母被警告,有一个很好的机会,他们的儿子将从颈部永久瘫痪。然而,他们还了解到他可能有资格进行可能有帮助的临床研究。

进入USC的Keck医疗中心,宣布一个医生团队成为第一个在加利福尼亚注射患者的干细胞实验治疗作为多中心临床试验的一部分。

领导外科团队,与Rancho Los Amigos国家康复中心和USC的Keck医学合作,USC神经恢复中心主任Charles Liu,MD,PhD博士,将一个实验剂量的1000万AST-OPC1细胞直接注射到Kris'颈髓脊髓。

“通常,脊髓损伤患者经历手术,其稳定脊柱,但通常很少恢复运动或感觉功能,”刘解释。 “通过这项研究,我们正在测试可能改善神经功能的程序,这可能意味着永久性麻痹和能够使用手臂和手之间的区别。恢复这种水平的功能可以显着改善严重脊柱损伤的患者的日常生活。

术后两周,克里斯开始出现改善的迹象。三个月后,他能够喂自己,使用他的手机,写他的名字,操作电动轮椅和拥抱他的朋友和家人。改善的手臂和手的感觉和运动也使得克里斯更容易照顾自己,并设想一个更独立的生活。

“在治疗后90天,Kris在运动功能方面获得了显着改善,达到两个脊髓水平,”Liu博士说。 “在克里斯的情况下,两个脊髓水平意味着使用你的手刷牙,操作计算机或做其他事情你不会能够做到的区别,所以具有这种水平的功能独立性不能夸大。 “。

医生小心不要预测克里斯的未来进步。

“我从一开始就想要的是一个战斗机会,”克里斯说,他有修理和驾驶跑车的热情,并正在学习成为一个人寿保险经纪人在事故发生时。 “但是如果有机会我再次走路,那么肯定是!我想做任何可能的事情。

合格的研究
因为执行手术的窗口很紧,所以一切都需要按照时间表去,以使克里斯得到资格。

一旦克里斯决定继续参加这项研究,数十名医生,护士,康复专家和其他人开始采取行动。因为他需要提供他希望参加研究的语音确认,克里斯必须能够呼吸没有呼吸机。将患者从辅助呼吸中断奶通常是三周的过程。他在呼吸照护团队的帮助下,在五天内完成了这项工作。他签署了文书工作,开始了一个星期的评估,扫描和其他手术前测试。

4月初,USC Keck医院的外科团队将1千万个AST-OPC1细胞直接注射到Kris的颈椎中。大约六个星期后,克里斯被释放并返回贝克斯菲尔德继续他的康复。医生在注射后7天,30天,60天和90天复查其进展,Kris可以期待在180天,270天和一年后进行详细评估。

Rodney和Annette Boesen说,他们对能够让他们的儿子参与研究的合作和合作水平感到惊讶。 “这么多事情必须发生,有很多事情可以提出一个路障,”罗德尼惊奇。 “USC的Keck医学中心的人们和其他人移动天堂和地球做事情。当我们不认为我们的儿子得到世界级的护理时,从来没有一个时刻通过这一切。

关于研究
开创性手术是神经复苏和再生医学的新兴领域如何可以改善成千上万患有严重脊髓损伤的患者的生活的最新例子。

收到的干细胞程序是一个阶段1 / 2a临床试验的一部分,该试验正在评估由Fremont,California-based Asterias Biotherapeutics开发的逐渐增加剂量的AST-OPC1细胞的安全性和功效。 AST-OPC1细胞由胚胎干细胞通过将其仔细转化为少突胶质细胞祖细胞(OPCs)来制备,所述少突胶质细胞祖细胞是支持神经细胞健康功能的脑和脊髓中发现的细胞。在以前的实验室研究中,AST-OPC1显示产生神经营养因子,刺激血管化和诱导裸露的轴突的髓鞘再生。根据爱德华D.Wirth III,医学博士,Asterias首席医学主任和研究的主要研究者,称为“SCiStar”,所有这些都是神经冲动通过轴突损伤部位的生存,再生和传导的关键因素。

“在1000万细胞水平,我们现在的剂量范围是我们在临床前研究中看到疗效时的人类当量,”Wirth说。 “虽然我们继续首先评估安全性,但我们现在也在考虑治疗如何有助于恢复这些患者的运动。

为了符合临床试验的资格,登记者必须在18至69岁之间,并且他们的状况必须足够稳定,以在损伤后第十四天和第三十天之间接受AST-OPC1的注射。

Keck是美国六个网站之一,授权注册受试者并管理临床试验剂量。

本研究中一组患者的第一个早期数据结果将于2016年9月14日推出。

(注:转载时请注明复诊网)


(注:转载时请注明复诊网)
文章评论
昵称:大仙女

2015年1月美国FDA批准的新药分析

经过了轰轰烈烈的2014年,FDA的CDER开始了新的工作,在2015年的第一个月共批准了13个新药,其中1类新分子实体1个,3类新剂型药物2个,4类新组合物4个,5类新规格或新生产商药物3个,[原文链接]

KADCYLA靶向对抗HER2阳性晚期(转移)乳腺癌

Kadcyla(曲妥珠单抗-emtansine共轭药物)是一种新型抗体-药物共轭物,2013年2月份获得美国FDA的批准用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌。 什么是HER2? HER2是人表皮生长因子受体2的简称。它是[原文链接]

FDA批准Blincyto(blinatumomab)治疗急性淋巴细胞白血病

2014年12月3日,美国 FDA 批准 Blincyto (blinatumomab)用于治疗费城染色体阴性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B-cell ALL) 患者,这种疾病是一种不常见形式的 ALL。 前体 B-cell ALL 是一种增长快速[原文链接]

神经母细胞瘤患儿在丹娜法伯摆脱病魔

(Griffin现在三岁,活泼好动) 还在八周大时,Griffin就确诊患上癌症,那时的他还太小无法记事;但对他的父母Melissa和John来说,一切都记忆犹新。 自Griffin出生起,父亲John就觉得儿子的腹[原文链接]

男性,42岁,非霍奇金倾向弥漫大B淋巴瘤病例分

病史 男,42岁,之前身体比较好,一年难有一次感冒, 2013初开始就发现左肩胛骨疼痛,没太在意,到6月开始出现头部肿胀(像包子),早晨特明显,睡觉要垫3个枕头,只能朝一侧睡,[原文链接]

男性,29岁,弥漫大B淋巴瘤病例分析

代问诊于2014年6月26日 北医三院 克晓燕 门诊 病史 2014年4月10日起低烧,伴有盗汗,发现腹股沟肿块三月后于医院就诊,左侧腹股沟疼痛,触及两个淋巴结,随后病灶增大,且右侧腹股沟[原文链接]

男性,36岁,T淋母淋巴瘤病例分析

病史 病人于2012年11月13日开始发觉右上肢近端内侧有点疼,触摸发现有2个包块,小一点的按压有点疼,随后于2012年11月20日就诊于自治区中医医院,超声提示双侧颈部多发肿大淋巴结,[原文链接]

男,31岁,弥漫大B生发中心型淋巴瘤病例分析

病史 2013年8月嗳气、乏力、恶心、呕吐3次,呕吐物为胃内容物,不含咖啡色。多余进食中出现恶心呕吐。大便正常。 10月9日于当地医院行上消化道钡餐未见明显器质性改变,口服莫沙[原文链接]