在罕见的障碍，新特工在开始之前停止肿胀

早期临床试验已经发现，与安慰剂相比，新药物显着降低了潜在地威胁生命的气道肿胀以及受罕见遗传疾病影响的患者的手，脚和腹部的肿胀。研究结果发表在新英格兰医学杂志。 
虽然这项小型研究的目的是测试药物的安全性，但研究结果非常有希望，加速的III期临床研究刚刚开始招收在伊奈医学院在西奈山和其他地方的患者。该研究的共同主要作者，Paula Busse，MD，是西奈山的过敏免疫学家和伊坎医学院的副教授。 
疾病，遗传性血管性水肿（HAE），引起反复和不可预测的肿胀在整个身体的攻击。什么触发这些攻击是未知的。 
对37名1型或2型HAE的多中心，双盲，安慰剂对照的1b期研究发现，使用300mg剂量的药物lanadelumab的所有参与者都没有攻击，82％的患者400mg。只有27％的参与者使用安慰剂是无事件。 
“Lanadelumab似乎在开始之前阻止HAE的攻击，这种预防方法可能为患者带来令人兴奋的新进展，”Busse博士说，他治疗了数十名患有该病的患者。 
“考虑到攻击何时可能发生的不确定性，一些HAE患者不想旅行，”她说。“这种疾病可以产生这种肿胀三至五天，脸部被毁，手不能使用，难以走路，而且腹部可能变得非常痛苦。有一种药物可以提供持续的缓冲对抗HAE将是美好的。 
目前用于防止HAE攻击的疗法起作用，但是存在一些缺点，Busse博士补充说。被称为C-1抑制剂的药物需要每三或四天静脉内给药，另一种方法是，使用称为雄激素（改性睾酮）的药丸可以在妇女中产生不需要的毛发生长，影响情绪，引起体重增加，影响脂质水平和肝功能，并抑制儿童的生长。 
另一方面，Lanadelumab是一种单克隆抗体，每两周注射一次，发现在该试验中患者对其耐受性良好。 
HAE是由称为C1抑制剂的调节基因的缺陷或功能障碍引起的常染色体显性遗传性血液病症。C1抑制蛋白通常抑制另一种称为缓激肽的蛋白质的产生，其是肿胀的原因。没有C1抑制剂功能正常，一个人产生更多的缓激肽，消耗较少。缓激肽通过使血管扩张和泄漏流体而引起肿胀（血管性水肿）。 
这项研究包括广泛的血液分析，密切跟踪药物如何成功抑制缓激肽的生产。 
“如果III期临床研究证实了我们所看到的益处，那么lanadelumab将使HAE患者的生活更容易，”Busse博士说。“许多不喜欢，因此不使用目前治疗的患者可能选择这种新的治疗方法，这将有希望减少发病率和死亡率，并改善HAE患者的生活质量。 
Busse博士与来自多个大学的研究人员在国内工作，并与来自Dyadel的研究团队，Lanadelumab的开发商和试验的支持者。 
Busse博士从CSL Behring，Shire和Dyax收到咨询费。 
关于西奈山健康系统
西奈山健康系统是一个综合健康系统，致力于提供卓越的护理，进行变革性研究和推进生物医学教育。健康系统由七个医院校区和一所医学学校组成，具有广泛的门诊网络和一系列住院和门诊服务，从社区设施到高等和四级保健。 
该系统包括约7,100名初级和特殊保健医生; 12个合资流动手术中心; 在纽约市，威彻斯特，长岛和佛罗里达五个行政区的超过140个流动实践; 和31个附属社区保健中心。医生隶属于西奈山着名的伊坎医学院，在每个研究者的国家卫生研究院资助的国家中排名最高。西奈山医院在美国最好的医院的“荣誉卷”，在美国新闻与世界报告2016 - 2017年“最佳医院”问题上排名全国第15位。西奈山医院也被列为全国老年病学，胃肠病学/胃肠外科，心脏病学/心脏外科，糖尿病/内分泌学，肾脏病学，神经病学/神经外科学和耳鼻喉科的前20名医院之一，并且位于顶部50其他四个专业。纽约眼睛和西奈山西奈山医院在眼科全国排名第10，而西奈山贝斯以色列，西奈山圣卢克和西奈山西部地区。西奈山的Kravis儿童医院在“最佳儿童医院”中被“美国新闻与世界报道”评为十个儿科专科中的七个。

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