“通过这项研究，唐氏综合征社区的成员大声清楚地表明，他们渴望参与临床试验，特别是为治疗阿尔茨海默病提供前景的研究，”MPP，联合主任医学博士的马萨诸塞州总医院（MGH）唐氏综合征计划，以及一个现场主要研究人员进行试验。“在唐氏综合征社区首次由行业赞助的第二阶段试验表明，唐氏综合症患者能够遵循研究方案，该药物是安全和耐受的。”

在美国，最常见的智力障碍形式，唐氏综合征是由染色体21的额外拷贝引起的。唐氏综合征患者表现出不同程度的智力障碍，并且随着年龄的增长而发生阿尔茨海默氏痴呆症的风险大大增加。21号染色体上的基因的过度活性 - 包括淀粉样前体蛋白的基因 - 淀粉样蛋白斑在阿尔茨海默病患者脑中发现的原因 - 被认为在唐氏综合症患者的认知挑战中发挥作用。

据信在唐氏综合征中起作用的另一条21号染色体基因有助于肌醇的代谢，肌酐在儿童和成年人的大脑中增加，而唐氏综合症患者的症状水平相关。认为淀粉样蛋白和肌醇升高水平的终身暴露有助于脑功能障碍和认知功能障碍。Scyllo-inositol可能通过降低淀粉样蛋白水平和调节脑中肌醇依赖性信号传导来改善唐氏综合征患者的认知。

临床试验纳入23名成年人，年龄18至45岁的唐氏综合征患者，随机接受两种剂量的青蟹肌醇 - 每天250mg或每天两次 - 或安慰剂。除了一名参与者之外，所有参与者完成了为期四周的试验，与方案没有明显差异。没有严重的不良事件，生命体征，实验室检查或其他身体检查结果无变化。虽然治疗没有产生明显的认知或行为变化，但试验的持续时间太短，无法获得这种效果。

老年痴呆症患者的临床主任Michael Rafii博士说：“Scyllo-inositol已经在典型的阿尔茨海默氏病患者中进行了广泛的检测，但是这项研究特别针对唐氏综合征患者的AD风险增加。南加州大学治疗研究所，加利福尼亚大学圣地亚哥分校神经科学系副教授，研究领域和相应的作者。“这项研究的结果令人鼓舞，应该考虑进一步研究唐氏综合征中的这种化合物。”

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