新基因编辑的方法：癌症治疗显露才华小鼠

使用CRISPR基因组编辑技术的新型基因治疗有效靶向癌症“融合基因”，提高侵袭性肝脏和前列腺癌小鼠模型的存活率，匹兹堡大学医学院研究人员在一项研究报告中发表在线今天在自然生物技术。
 
“这是第一次使用基因编辑来特异性靶向癌症融合基因。这是非常令人兴奋的，因为它为可能成为治疗癌症的全新方法奠定了基础，“首席研究人员建华罗医生博士，皮特医学院病理学教授及其主任高通量基因组中心。
 
当两个以前分离的基因连接在一起并产生可引起或促进癌症的异常蛋白质时，通常与癌症相关的融合基因形成。
 
罗和他的团队以前已经确定了一组负责复发和侵略性前列腺癌的融合基因。在今年早些时候在胃肠病学杂志上发表的一项研究中，研究小组报告说，其中一种称为MAN2A1-FER的融合基因也被发现在其他几种类型的癌症中，包括肝，肺和卵巢的癌症。负责快速的肿瘤生长和侵袭。
 
在目前的研究中，研究人员使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术来靶向由于基因融合形成的独特DNA序列。该团队使用病毒来传递剪切融合基因的突变DNA的基因编辑工具，并用导致癌细胞死亡的基因替代。因为融合基因只存在于癌细胞中，而不是健康基因，所以基因治疗具有高度的特异性。这种方法可能会在翻译到诊所时显着减少副作用，这是其他癌症治疗如化疗的主要关注点。
 
研究人员使用接受人前列腺和肝癌细胞移植的小鼠模型进行研究。编辑癌症融合基因导致肿瘤大小减少30％。没有一只小鼠显示转移，并且在八周观察期间都存活。相比之下，在用旨在切除肿瘤中不存在的另一种融合基因的病毒处理的对照小鼠中，肿瘤的大小增加了近40倍，在大多数动物中观察到转移，并且在研究结束之前都死亡。
 
新的研究结果表明了一种全新的抗癌方法。“其他类型的癌症治疗针对军队的士兵。我们的方法是瞄准指挥中心，所以敌方士兵没有机会在战场上重新组合起来，“罗说。
 
传统癌症治疗的另一个优点是新方法非常适应。使标准化学疗法无效的常见问题是癌细胞演变以产生新的突变。罗氏指出，使用基因组编辑，新的突变可能成为继续抗病的对象。
 
将来，研究人员计划测试这种策略是否可以彻底根除疾病，而不是诱导本研究中观察到的部分缓解。

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