加利福尼亚州的小孩在芝加哥被接受“童年阿尔茨海默症”治疗

芝加哥，伊利诺伊州 - 加利福尼亚州的一名小孩正在芝加哥接受治疗，可能致命的遗传疾病。

一名19个月大的玛丽安·麦克格林（Marian McGlocklin）正在与一种常常被称为“儿童阿尔茨海默氏症”的疾病作斗争。几年前，没有什么可以做的来治疗这种疾病。但现在临床试验中的一种药物正在为世界各地的家庭提供希望。拉什大学医学中心正在为不在试验中的儿童提供治疗。首先，你可能不会注意到有关加利福尼亚女孩的异常情况。更多：家庭筹集资金找到解决儿童诊断为儿童阿尔茨海默氏症的 Marian与她的同龄人在谈到语言和认知技能，但她还没有走路。原因是一种罕见的遗传疾病，影响大脑称为Niemann Pick C型，有些称为“儿童阿尔茨海默病”。这是一种致命的疾病，但一种实验性药物在芝加哥显示出希望。每两周，玛丽安被带到芝加哥进行治疗。周一是她第二次访问拉什大学医学中心。玛丽安的母亲萨拉·麦克洛克林（Sara McGlocklin）说：“我真的很害怕，但非常感激和希望。洛杉矶的筹款活动正在帮助她的家庭旅行和医疗费用。她的姐姐举着柠檬水摊。还有其他的支持，如与玛丽安和她妈妈一起旅行的家庭朋友。“我无法想象没有在这里，你需要所有的手在甲板上，”克里斯汀·艾伦说。Elizabeth Berry-Kravis医生说，Marian是用VTS-270治疗的最小的病人。她说，这种药物已经减缓了其他患者的疾病进展。拉夫大学医学中心儿科神经病学家贝瑞克拉维斯博士说：“要么我们可以让他们不要进行足够长的时间，我们才能发现我们也可以使用的其他新事物，或者让他们保持长时间的进展。” 麦克洛克林说：“我希望她要过上一个长久而健康快乐的生活，我只是希望她快乐，我希望我的女孩能够相互姊妹，彼此相爱。除了为家庭筹集的资金外，Sara McGlocklin的同事捐赠了假期，让McGlocklin更多的时间花在玛丽安和旅行到芝加哥的任命。最后，玛丽安的医生预计在加利福尼亚州的一家工厂将能够管理这种药物。 

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