通用团队的“安全基因”奖旨在提高基因编辑技术的精度和安全性

一个马萨诸塞综合医院（MGH）的研究小组是DARPA安全基因计划中的七个全国性接受合同之一，旨在提高基因驱动的安全性 - 这一技术可以确保有益的基因变异体通过一群人生物体比正常遗传更快。由MGH病理学研究部副主任J. Keith Joung博士领导的小组还将努力开发更好的方法来检测和预防由CRISPR-Cas9基因编辑核酸酶诱导的脱靶突变。

CRISPR-Cas9技术利用细菌免疫系统中的元素， 包括DNA切割核酸酶，使其能够在特定基因位点诱导断裂并在人类基因组中的所需位置插入新的遗传物质。2013年，Joung的MGH团队率先报告核酸酶在人类细胞系中也可能产生不必要的脱离作用，提出了在治疗应用前要评估的重要问题。从那时起，他的团队开发了一种在工程细胞中  检测到不需要的CRISPR-Cas9诱导的DNA断裂的方法，并  创建了一种“高保真”核酸酶，不会引起可以通过该方法检测到不必要的突变。

“虽然我们在过去三，四年中取得了很大的进步，但我们仍然希望有更敏感和更强大的方法来找出这些不合格的影响，“Joung说。“这不仅对开发安全疗法而言也是重要的，而且也是开发用于通过例如蚊子传播遗传变化的基因驱动。

而且，更好的测定方法的开发也可以帮助我们更准确地形成CRISPR-Cas9核酸酶。“ Joung的Safe Genes团队为该项目收到了超过1000万美元，其中包括位于北卡罗来纳州帝国理工学院（London）的调查员波士顿大学大学以及位于意大利的非营利研究机构Polo GGB。他们的重点将是开发更灵敏的测量和控制靶基因编辑活动的方法，并且检测和限制非目标活动。他们还希望开发更好的控制基因驱动的手段，包括更准确地调节CRISPR-Cas9和其他基因驱动元件的表达和活性的方法。MGH的工作将由Vikram Pattanayak，医学博士，博士，MGH病理学和病理学教授在哈佛医学院带头。

哈佛医学院病理学教授，Desmond和Ann Heathwood MGH研究学者Joung说：“我们很高兴DARPA认为需要并愿意为这种类型的研究提供资金，这与我们的持续性有兴趣追究这些重要问题。我们的主要重点是提高这些工具的安全性，我们的研究结果将导致更安全的治疗和基因驱动，以及更好的研究试剂。“ 

其他六个安全基因组由Amit Choudhary博士，广泛研究所和布里格姆妇女医院; 乔治教堂，博士，哈佛医学院; 马萨诸塞理工学院Kevin Esvelt博士; 北卡罗来纳州立大学的John Godwin博士; 加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士; 和加州大学河滨分校的Omar Akbari博士。

马萨诸塞州总医院成立于1811年，是哈佛医学院原有和最大的教学医院。该  MGH研究所在全国举办的最大的医院为基础的研究计划，与800多万$的年度研究预算和艾滋病毒/艾滋病的主要研究中心，心血管研究，癌症，计算及综合生物学，皮肤生物学，基因组医学，医学影像学，神经退行性疾病，再生医学，生殖生物学，系统生物学，光电医学和移植生物学。MGH在2015年“自然指数”榜单中列出了领先科学期刊出版的卫生保健机构，并获得了着名的2015年Foster G. McGaw社区服务卓越奖。2016年8月，MGH再次被评为“美国最佳医院”美国新闻与世界报道榜上的荣誉榜。

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