临床试验研究唐氏综合征患者的潜在阿尔茨海默氏病药物

一个  2期临床试验于青壮年与药物的唐氏综合症正在研究阿尔茨海默氏病的治疗支持其潜在的进一步调查。“阿尔茨海默病杂志”上刊登了青春期肌醇四周试验结果，也称为ELND005 。
“通过这项研究，唐氏综合征社区的成员大声清楚地表明，他们渴望参与临床试验，特别是为治疗阿尔茨海默病提供前景的研究，” MPP公司联合主任医师Brian Skotko说，的马萨诸塞州总医院（MGH）唐氏综合征计划，以及一个现场主要研究人员进行试验。“唐氏综合征社区首例行业赞助的第二阶段试验表明，唐氏综合征患者能够遵循研究方案，该药物是安全可耐受的。”
美国最常见的智力障碍形式，唐氏综合症是由染色体21的额外拷贝引起的。唐氏综合征患者表现出不同程度的智力障碍，随着年龄的增长，阿尔茨海默氏痴呆症的发病风险大大增加。21号染色体上的基因的过度活性 - 包括淀粉样蛋白前体蛋白的基因 - 淀粉样蛋白斑在阿尔茨海默病患者脑中发现 - 被认为在唐氏综合症患者的认知挑战中发挥作用。
据信在唐氏综合征中起重要作用的另一条21号染色体基因能够促进肌醇的代谢，肌钙蛋白的新陈代谢分子在与唐氏综合征相关的儿童和成年人的大脑中增加，与症状严重程度相关。据认为，随着淀粉样蛋白和肌醇水平的升高，终身暴露会导致脑功能障碍和认知功能障碍。Scyllo-inositol可能有可能通过减少淀粉样蛋白水平和调节脑中肌醇依赖性信号传导来改善唐氏综合征患者的认知。
临床试验纳入23名唐氏综合征患者，年龄18〜45岁，随机分为两组，每天两次，每天两次，或安慰剂两次。除了一个参与者，除了一个参与者完成了为期四周的试验，与方案没有明显偏差。没有严重的不良事件，生命体征，实验室检查或其他身体检查结果无变化。虽然治疗没有产生明显的认知或行为改变，但试验的持续时间太短，无法获得这种效果。
“鲨肌醇已经在典型的阿尔茨海默氏病的人口被广泛的测试，但这项研究特别是在患有唐氏综合症谁在为AD的风险增加看着它，”临床主任迈克尔·拉菲博士说，  阿尔茨海默氏症南加州大学治疗研究所，加利福尼亚大学圣地亚哥分校神经科学系副教授，研究领域和相应的作者。“这项研究的结果令人鼓舞，应该考虑进一步研究唐氏综合征中的这种化合物。”

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