使用“垃圾DNA”的基因治疗可降低心脏病的风险

加州大学洛杉矶分校和霍华德休斯医学研究所的科学家成功地使用了抑制胆固醇水平的基因作为治疗方法的一部分，以减少称为家族性高胆固醇血症的疾病小鼠的斑块。在临床前研究中，研究人员发现，LeXis基因降低动脉中的胆固醇和阻塞，治疗似乎可以减少肝细胞脂肪的积累。

背景
家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，其特征是极低水平的低密度脂蛋白胆固醇（通常称为“坏胆固醇”）和早期心脏病风险增加。

LeXis基因属于独特的基因组，直到最近被认为是“垃圾DNA”，因为科学家认为它们没有什么用途。然而，人类基因组计划的证据导致了LeXis等基因实际活跃的发现。这些基因的研究，现在被称为长非编码核糖核酸或lncRNA，是生物学中快速发展的领域。

方法
研究人员想测试单次注射LeXis是否会减缓心脏病的发展。为了做到这一点，他们给了老鼠LeXis或对照基因，并给他们喂食15周的膳食，其中包括高钠和胆固醇食物 - 小鼠相当于快餐汉堡包和炸薯条。然后研究人员测量了心脏病的发展。

在研究的下一阶段，研究人员打算确认大型动物的发现，并结合目前可用的治疗方法测试治疗。

IMPACT
尽管以前的研究已经表明，lncRNA可能是重要的，但这是第一项研究，表明它们可能用于使用基因治疗来治疗人类疾病。垃圾基因有一天可以提供一个框架来治疗家族性高胆固醇血症和其他非常难以治疗的其他病症的患者。  

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