Alnylam的罕见疾病药物在试验中闪耀，为一种全新的药物铺路
Alnylam制药公司周三公布了Patisiran三期临床试验的正面成果，该试验旨在治疗被称为家族性淀粉样多发性神经病（FAP）的罕见神经障碍。
最重要的是，FAP研究中patisiran的安全性状况看起来很干净，缓解了一些Alnylam其他管道药物报告的毒性。
根据这些积极成果，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲打算在年底前寻求美国市场上的patisiran营销批准。欧洲批准文件将在2018年初提出。
Patisiran如果获得批准，也将成为第一个基于RNA干扰的商业产品，或RNAi，这是一种使用遗传密码片段来关闭致病基因的技术。发明RNAi的科学家在2006年被授予诺贝尔医学奖。多年以后，研究超过10亿美元，Alnylam终于证明RNAi可以转化成一种帮助病人的药物。
Alynylam股价上涨22％至91.83美元，周三早盘。Ionis Pharmaceuticals（FAP的竞争性反义药物的开发商）的股票价值下跌了9％。
在Alnylam称为APOLLO的225例FAP患者的研究中，与安慰剂相比，patisiran显着降低了神经损伤的程度，达到具有统计学意义的主要终点。该公司表示，所有次要功效终点也得到满足。
Alnylam说，严重不良事件的频率在研究的两个手段都是可比的，而Patisiran治疗的患者的死亡率较低。
研究报告的详细资料均未披露，可以在以后的医疗会议上提交。
“我们非常自豪地报告RNAi治疗的第一个积极的第三阶段结果，标志着全新一类药物的潜在到来。Alnylam首席执行官John Maraganore在一份声明中表示：“这一刻是无数贡献者不懈努力的15年之旅，已经克服了巨大的科学和业务挑战，使RNAi治疗成为现实。”
家族性淀粉样蛋白神经病是由导致神经和其他组织中损伤性TTR蛋白积累的基因突变引起的。全球患病率约为10,000名患者。
通过输液递送的Patisiran旨在关闭致病基因并降低TTR蛋白的水平。
随着今天早晨Alnylam的股价上涨，该公司的价值将达到100亿美元。目前的分析师预测，Patisiran产生了超过10亿美元的销售高峰，这意味着Alnylam仍然面临着将该药物与其他RNAi药物项目成功合作的压力。
去年秋天，由于三期临床试验中心血管死亡的不平衡，药物候选人revusiran的发展停止了。本月早些时候，Alnylam暂时停止了血友病靶向药物fitusiran的临床试验，因为患者从血块中死亡。
Alnylam继续开发Givosiran，针对罕见的肝病，今年晚些时候正在进入第三阶段临床试验，中期分析于2018年中期阅读.Alnylam与The Medicines Co.合作开发的Inclisiran，是针对拥挤和报销挑战性的PCSK9市场的胆固醇降低疗法，但方便，每年两次给药。
仍然在早期临床试验中，但更重要的是Alnylam的ALN-TTRsc02，另一种靶向不同形式的TTR沉积疾病的潜在大片。
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