辛辛那提儿童发射中心干细胞和器官医学
七年前，辛辛那提儿童科学家首先使用多能干细胞来模拟人类自然发育，并在实验室中培养人类肠道。今天，医疗中心的医生可以对生病儿童的胃肠组织进行生物工程，以找到关于儿童疾病的线索以及如何治疗。
辛辛那提儿童医院通过推出干细胞和器官医学中心（CuSTOM），正在建立在个性化医学早期研究进展的基础上。该中心将加速干细胞 - 器官组技术从研究实验室向实用临床工具的转移。
生物工程或正在追求的组织生物体组合。
根据新的器官中心主任Aaron Zorn博士的说法，有机体技术有潜力解决目前的一些医学和研究方面的挑战。该技术为研究人员提供了一个生命病变组织的实验室研究的首屈一指的生理平台，这是病人无法做到的。它可以在昂贵的临床试验之前在培养皿中提供用于开发和测试药物的实验室人体模型系统。
最终，该技术可以解决可用于移植的器官短缺。
根据Zorn的说法，新中心的组织形式是一个高度协作，多学科的卓越中心，整合了科学家，医生，遗传学家，生物工程师和企业家。它被认为是儿科医疗中心的第一个专门设施，致力于推进多能干细胞 - 类器官技术并将其潜力转化为临床实践。
Zorn说：“我们在辛辛那提儿童医院的器官产生技术方面已经有了这种变革性的突破，我们加快翻译周期的速度至关重要，这样病人可以更快地获益。“根据定义，这是个性化的药物。”
发现的基础
组织工程。
具有工作神经的生物工程人体肠道。
在2010年以来发表的一系列研究中，新发现的生物学家James Wells博士领导的医学中心研究人员利用人类多能干细胞在实验室中模拟人类自然发展的胃肠道组织。科学家组织设计了小肠， 结肠，胃，并在一个单独的研究，小肠神经系统功能。然后他们用这些来研究不同的胃肠疾病。
医学中心的研究人员还在由Takanori Takebe医学博士领导的具有里程碑意义的研究中生物工程化微型肝脏，他是医学家和科学家，作为organoid中心的商业创新副主任。肝脏类器官作为一个个性化的平台，具有最近临床潜力，可用于测试从患者细胞培养的类固醇药物诱导的肝损伤和脂肪性肝炎等疾病的新药的毒性和疗效。
辛辛那提儿童科学家也正在研究人体食管，肾脏，肺组织的生物工程，以研究人类的发育和疾病。
一个生物工程的人类结肠。
研究人员说，实验室生物工程组织揭示了导致疾病的精确基因和生物学过程。迷你器官可以识别单个人的疾病的独特生物学特征。
新中心临床翻译副主任兼肠道研究和康复外科主任Michael Helmrath博士领导了研究器官类技术可翻译应用的整体努力。
干细胞 - 器官组织技术的早期翻译测试包括Helmrath使用来自胃肠道患者的捐赠血液样本产生遗传学匹配的多能干细胞，然后生物再生该小孩的肠以研究其疾病的遗传学和生物学。然后研究人员可以使用organoids测试生物工程肠道治疗方案（营养计划等）的有效性。
科学能量
辛辛那提儿童在该中心的初始投资约为1300万美元，包括构成该中心当前干细胞/类器官技术基础的早期研究成本。与辛辛那提儿童创新和商业化办公室紧密合作，该中心正在探索其他资本和慈善机会，以扩大实验室设施和设备，增加科学人员，创建一个转化设施，将干细胞 - 类器官系统发展为商业可行的产品，并指导患者关心。
技术加速器包括这些关键领域：
展开辛辛那提儿童多功能干细胞实验室，在那里生成和维护患者特异性干细胞系。完全整合使用称为CRISPR的精确基因编辑技术，可用于修复患病组织细胞中的遗传缺陷。
扩大生物银行活动，增加可用于测试和研究的捐赠患者临床样本的数量。
加强现有的辛辛那提儿童GMP（良好生产规范）设施，允许生产可用于人体移植的临床级人体器官组织。
翻译研究
消化道疾病的范围从简单的消化不良到复杂的条件，如坏死性结肠炎或结肠癌。人们在胃肠道中加工口服药物，这对人类健康至关重要。研究表明，肠道健康与免疫系统和整体健康密不可分。
为了创造更多具有可翻译临床潜力的科学突破的机会，新的干细胞 - 器官中心加强了干细胞科学家和医学中心的数十个研究和医学部门之间正在进行的跨学科交叉合作。
这包括由国立卫生研究院提供五年期联邦资助的研究人员组成的合作小组，专注于生成模拟，研究和发现食管和气管出生缺陷遗传学的人类器官。
虽然医疗中心的外科医生可以手术修复和重建食管和气管畸形，但这些儿童面临着一生中长期的健康挑战。Helmrath说，该中心的最终目标是培育健康的，基因匹配的食管和气管组织用于再生医学或移植。
作为该中心首席科学官，发展和内分泌学生物学家韦尔斯（Wells）将帮助指导新中心的整体科学重点，因为它涉及到提炼技术，从而推进医学实践。
作为organoid中心的商业创新副主任，Takebe将帮助识别具有商业化潜力的organoid中心技术，然后与辛辛那提儿童技术商业化工作人员协调，寻找行业合作者。
中心官员说，这些合作对促进快速技术转化到病人护理管道至关重要。这包括对器官中的药物库进行高速筛选以鉴定治疗应用，以及提高适合移植的临床级人体器官组织的生产能力的能力。
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