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干细胞专家发现ALS研究的非典型合作伙伴

USC干细胞研究员Justin Ichida博士正在形成学术界,工业界和政府之间的合作伙伴关系,以加速为ALS患者或Lou Gehrig病患者开发新的治疗方法。
Ichida的工作将集中制药公司赛诺菲和一家创业公司DRVision Technologies的专业知识,以及150万美元的联邦资金,努力寻找新的抗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的药物。

三年拨款的来源是不寻常的 - 美国国防部。由于军事退伍军人比平民更容易患上这种致命疾病,原因还不清楚,国防部每年为两项ALS治疗发展奖提供资金。

Ichida是干细胞生物学和再生医学系的助理教授,也是该研究所的主任,他说:“这些奖项旨在确定新的药物靶点或ALS候选人,或者将现有的ALS进一步带入诊所。南加州大学Keck医学院崔氏家族治疗筛查设施。

Ichida开创了一种在实验室中预先筛选ALS最常见形式的患者细胞中药物样化合物的方法。为了做到这一点,Ichida直接将患者的皮肤细胞重新编程为运动神经元,表现出疾病的标志性变性。然后,他把这些重新编程的运动神经元放入一个机器人筛选机器,使它们暴露于类似药物的化合物,并捕获结果的微观电影。在对800种化合物进行的试验性筛查中,他发现了四种使这些运动神经元在培养皿中保持活性的物质,并最终可能对患者也是如此。

随着新的赠款,Ichida将从2015年9月开始加大力度,在他的实验室筛选2,000种FDA批准的药物。赛诺菲将再筛选4万种药物样化合物。

另一个行业合作伙伴DRVision Technologies正在设计软件,以分析所产生的显微镜图像以改善运动神经元存活的迹象。如果资助的研究揭示可行的命中,赛诺菲的化学家可能开发这些化合物到安全,有效的药物在人体临床试验中进行测试。

赛诺菲官员介绍了Ichida的研究项目,USC干细胞项目主任刘清博士正在管理该项目。Ichida表示,这种伙伴关系是第一个从干细胞中获取特定患者疾病模型并将其用于制药领域发现药物的例子之一。

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