最近FDA批准了在临床试验中获得成功的儿童和青年的癌症治疗。它被称为CAR T细胞治疗，或嵌合抗原受体T细胞治疗。我喜欢称它为急性淋巴细胞白血病（ALL）的吃豆人。

CAR T细胞治疗的简单解释是，它需要患者自身的免疫细胞并重新编程以对抗白血病。

这里有一个更彻底的定义：我们首先使用一种被称为单采血液成分的过程来提取病人的T细胞，或身体中的战斗机白细胞。然后将T细胞制成CAR T细胞，这意味着它具有新的抗原受体。他们现在是CAR T细胞，当插入到孩子的身体里，就像吃豆人一样。他们试图破坏和破坏ALL细胞上的蛋白质CD19（或Pac-Dots）。

这种疗法对于复发性急性淋巴细胞白血病患儿是令人兴奋的。为了透视，ALL是最常见的儿童癌症，每年在美国有大约3,500个新病例。

但是，每年有超过500名ALL患儿复发。对于那些复发的人来说，他们的结果确实很差 - 特别是那些早期复发的人。而经过骨髓移植后复发的孩子，没有治疗的选择。所以CAR T细胞疗法可能为那些以前没有更多选择的孩子提供治疗。以下是父母需要知道的事情：

关于CAR T细胞治疗的4个必须了解的要点

 

对于ALL复发的孩子来说，这是一个改变游戏规则的游戏

我使用“游戏转换器”这个词，因为现在有一个ALL患者在骨髓移植后复发的选择。它为以前没有的病人提供了希望。除了提供治疗选择之外，什么是吸引人的是孩子们经历了一次性输注，并且有可能不需要进一步的治疗。当他们的身体通过免疫过程来对抗时，可能会有明显的副作用，但这与骨髓移植和化疗不同，因为恢复往往要短得多。我们通常会把他们留在医院几个星期，以确保他们是安全的，我们可以控制免疫过程。

2.有副作用

没有癌症治疗没有副作用，CAR T细胞疗法也没有什么不同。当CAR T细胞活跃并繁殖时，在输注后大约24-48小时，它们释放大量炎性细胞因子。症状是流感样，高热和呼吸道问题的可能性。大约30％的孩子将在ICU结束，以帮助控制他们的症状，这可以由一个多学科的护理团队妥善管理。

3.它有挑战

与CAR T细胞治疗相关的最显着的挑战是物流。CAR T细胞的制造需要大约2-3周的时间。不幸的是，一些白血病是如此的激进，以至于没有足够的时间来收集和制造CAR T细胞。另外，为了收集T细胞，患者需要相当健康。

4.有可能将其用于其他疾病

这种CAR T细胞技术正在其他疾病如淋巴瘤，白血病和一些实体瘤中进行试验。

CAR T细胞治疗为ALL治疗提供了一个全新的视角。它使我们能够尝试不同的东西，而不是回到同一种化疗药物。在辛辛那提儿童医院，我们参与了这项治疗的早期研究试验，并有经验为患者提供必要的支持性护理。我们希望更多地了解为什么一些患者对治疗反应良好，而另一些则没有。

FDA批准了儿童和年轻人的第一个CAR-T，Kymriah。这将进一步扩大可能受益于这种疗法的儿童的数量，最终目的是一劳永逸地摧毁这些Pac-Dots。

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