精确癌症治疗对儿童和成人均有效

洛杉矶儿童医院是拉托替尼国际研究的25个站点之一

四分之三的患有成人和儿童的患者，在身体不同部位发生各种晚期癌症，对larotrectinib是一种针对特定基因突变的新型疗法。这个多点半期试验的结果已在2018年2月22日发表在新英格兰医学杂志上。与大多数癌症疗法不同，这种口服疗法是基于肿瘤的遗传特性而不是癌症起源的器官。

获得性遗传缺陷，TRK融合加速癌细胞生长。Larotrectinib对抑制这一过程具有高度的选择性。55个病人，从4个月到76岁，有17种独特的肿瘤类型，用拉托雷替尼治疗。四分之三的患者参加了治疗，86％的患者仍在接受治疗或已接受了根治性手术。由于药物相关的副作用，没有患者停止治疗。

参与本研究的几名儿科患者患有婴儿纤维肉瘤，这是一种含有TRK融合基因的癌症类型，由于对化疗反应差，难以治疗。放射治疗也不是一个好的选择，因为它对年轻患者具有毁灭性的长期影响。 

“对于我们的TRK阳性癌症患者来说，这确实是一个神奇的子弹，” 癌症和血液疾病儿童中心副主任，姓名家庭基金会早期阶段临床试验项目主任Leo Mascarenhas医学博士说：儿童医院洛杉矶，谁帮助设计的儿科部分的研究。“在某些情况下，这种癌症可以通过手术治疗 - 通常需要截肢或其他毁容性外科手术。在用拉托雷替尼治疗我们的患有婴儿纤维肉瘤的患者后，癌症充分收缩，我们能够在保留患者腿部的同时手术切除肿瘤。“
这项研究是一个值得注意的药物开发计划的一部分。通常情况下，在儿童人群中进行新疗法的检测是在向成人许可药物后进行的，如果有的话。然而，larotrectinib同时在儿童和成人进行研究。开发了一种特殊的液体制剂，用于向非常年轻的患者施用适当剂量。这种早期的儿科重点有助于通过帮助恰当患者快速累计来加速临床发展。

FDA批准larotrectinib突破性治疗名称，这将导致加速审查。当初步临床数据表明新治疗方法比现有严重或威胁生命的疾病选择具有实质性优势时，药物可能有资格成为突破性治疗。

Larotrectinib由Loxo Oncology Inc.生产，该公司也赞助此临床试验。

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