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回顾科学技术形成的癌症护理2017

过去的这一年,纪念斯隆 - 凯特琳研究取得重要进展的基础和应用科学,促进了我们对癌症的认识以及如何最好地处理它在这里,我们介绍一些今年的亮点..

第一辆牛逼细胞疗法获FDA批准
迄今为止最大的癌症科学新闻2017是嵌合抗原受体的美国食品和药物管理局的批准(车)对于某些类型的Ť细胞疗法白血病和淋巴瘤。免疫治疗的一种形式,CAR T采用基因工程人的自身免疫细胞的版本,发现和对抗癌症。

FDA称其批准 “的历史,” 注意到这是一个细胞疗法通过基因编辑制作了这个监管障碍的第一时间。

两个独立的汽车产品在两个月之内被开绿灯。月,FDA批准tisagenlecleucel(kymriah),由制药公司诺华,急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人尚未被完全消除现有疗法。在十月,它通过axicabtagene ciloleucel(yescarta)与非霍奇金淋巴瘤的某些类型的人这是同样的抗药性.yescarta是由生物科技公司生产的风筝,Gilead Sciences公司公司现在拥有的。双方批准反映汽车Ť治疗重病的人,否则有走投无路的显着效益。

MSK的科学家在汽车的Ť细胞疗法的发展起到了关键作用,他们的领导人在开拓这些下一代药物。阅读更多关于MSK的汽车Ť治疗的贡献。

租车细胞疗法
车是什么?
探讨了MSK的科学家和临床医生使用免疫疗法称为嵌合抗原受体(CAR)的Ť细胞疗法战胜癌症。

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CRISPR起飞
没有生物技术对科学和医学近年来比基因组编辑工具CRISPR更大的影响。有了这个强大的分子剪刀,科学家可以剪断出DNA的特定件或使在精确的遗传地址变化。 MSK科学家几项发明方式使用CRISPR今年向前推动癌症的科学。

CRISPR-Cas9的图示
在斯隆 - 凯特林研究所的科学家创造了软件辅助研究人员采用流行的基因组编辑工具CRISPR,上面的白色和蓝色的,分离的DNA链,显示绿色。
免疫学家米歇尔sadelain和他的团队使用CRISPR建立更有效的汽车Ť细胞。通常情况下,科学家们利用转基因病毒添加汽车基因的免疫细胞。病毒的基因随机插入基因组中的多个点,这会带来不必要的后果。在一个研究发表在杂志上自然,Sadelain博士的团队发现他们可以利用CRISPR将车停在一个非常特定的基因组定位,优化功能。该方法更可靠的车治疗铺平了道路,甚至现成的版本,不需要从一个人的自己的细胞。

在另一项研究中,生物学家史葛洛和他的团队使用CRISPR证明一个特定的基因突变是一种罕见的原因肝肿瘤的类型称为纤维板层肝细胞癌。该发现应该帮助寻找新的药物能治疗这种罕见的癌症,它主要影响儿童和年轻的成年人。

如果CRISPR不够准确,一队从斯隆凯特林研究所的研究人员建立了一个计算机程序,帮助科学家设计出更有效的指导RNA,这是CRISPR工具使用找到的基因组的特定区域。打电话guidescan,免费访问的程序可以帮助研究人员更加熟练使用技术。

在过去的一年中,研究人员还采用CRISPR研究MSK急性髓系白血病的进展如何和胰腺癌模型的建立。

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向前跳跃的儿童癌症
癌症主要影响老年人。一个人的风险随时间上升为基因突变堆积起来,这或者是由于错误时,细胞中的DNA或复制到持续暴露于致癌物质的环境中,像香烟一样。研究人员早就被肿瘤为何在儿童,大概谁也没有足够的时间对大量随机突变的积累发展困惑。

今年,一队科学家为首的MSK亚历克斯kentsis发现了一个儿童癌症惊人的原因:基因PGBD5成为孩子的异常激活蛋白的基因的DNA片段剪出来,翻转或移动他们在基因组的不同位置科学家..们称这些移动元素的 “跳跃基因。” 当他们跳,这些DNA片段可以在其他重要基因的土地,产生突变,导致癌症。

粉碎,红色,DNA双螺旋结构的图形
阻断酶信号DNA损伤可能是一个治疗策略的儿童癌症
为儿童癌症治疗的新策略包括防止细胞修复自身的DNA。
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在一个相关研究今年,还出版了,Kentsis博士的团队把他们的发现成为一个潜在的新的治疗策略。当PGBD5蛋白将其他基因,它建立在DNA断裂,必须不断地被固定为细胞生存。这种损伤会导致细胞大量PGBD5是特别依赖于DNA的修复过程。因此,用药物阻断这些细胞中的DNA修复是治疗这些癌症的有效途径。

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在转移堵孔
癌症死亡的约90%是由转移引起的 - 当癌症从身体的一部分到另一部分传播。最具挑战性的类型的转移性癌症的是软脑膜转移(LM)。它发生在癌细胞扩散到流体和周围的大脑和脊椎组织。一旦出现LM,多数患者死亡数周或数月内。

癌细胞如何能够生存和脊髓液中成长,那里没有营养来支持他们的成长,一直是个谜但今年,从MSK团队解决它医师科学家艾德丽安 - ..博伊尔,在斯隆 - 凯特林研究所主任协同工作琼massagué,发现LM癌细胞使基本上冲头在膜的孔分离的血液供应脊髓液的蛋白质。这些孔然后允许从血液生长因子等营养物质进入。

蛋白质是众所周知的谁研究炎症的研究人员。所谓的C3,这是血液蛋白质的系统的一部分。开发阻断这种蛋白质的药物可能有助于堵塞在膜的泄漏,可能是治疗这种致命的癌症并发症的一种方式。

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了解“透支”免疫细胞
像任何劳累的劳动者,抗癌免疫细胞最终枯竭。当这种情况发生时,他们失去了有效对抗疾病的能力。如果有一种方法来恢复这些懒散细胞,免疫为基础的癌症治疗可能会更有效。

免疫学家安德列schietinger和她的团队研究了这些疲惫的Ť细胞生物学,发现在它们的DNA被包装的方式的特征性改变。这些变化 - 这被称为后生,因为它们不涉及改变DNA序列本身 - 揭示新的目标旨在使更多的人免疫疗法更有效的药物。


为什么免疫细胞有时不能对抗癌症(以及如何)
看包装DNA的细胞,科学家们分离对癌症的免疫反应一个长期存在的难题。
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免疫治疗药物称为关卡抑制剂已经彻底改变了某些癌症的治疗。但是,尽管他们的承诺,这些药物是有效的只有一部分患者。表观遗传状态博士Schietinger的团队已经确定可能有助于预测哪些患者对免疫响应,还有什么可以做,以增加谁也反应的人数。

Schietinger博士获得了著名的分别获颁创新奖来自美国国立卫生研究院研究。裁决书支持极富创意的职业生涯早期的研究者提出了创新的,影响大的项目。

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