现在，一些严重的患者在密歇根大学医院正在焦急地等待着，知道他们会得到一个机会去尝试一些世界上最尖端的实验药物或医疗设备。

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他们希望这些未经证实的治疗可能对晚期癌症有效果，严重的传染病，罕见的遗传疾病或危及生命的伤害。

他们也知道治疗可能丝毫没有帮助。

但患者愿意接受这样的机会，并且，在密歇根大学和其他机构，关心球队愿意为他们提供这些最后的选项，因为其他类型的护理没有帮助，或已停止工作。

这些患者在心里有国会成员时，他们介绍了种最近联邦的权利”尝试“立法。本月早些时候，参议院一致通过的法案，和房子可能表决在即。特朗普总统已经表示对它的支持。

如果获得通过，该法案将允许身患绝症的病人获得的未经证实的疗法全国现有的美国食品和药物管理局的临床试验的框架之外。立法将“尝试”之外的37个国家包括密歇根，已经到位，这样的法律权利，并提供一个访问的统一框架。

但事实上，这样的系统已经存在。

超过40的患者在密歇根治疗，密歇根大学的学术医疗中心，2016人获得了研究药物的临床试验之外，说Kevin Weatherwax，谁领导的研究小组，有助于使这种访问发生。

扩展访问密歇根
韦瑟瓦克斯和他的同事使用行之有效的研究扩大计划由FDA提供治疗的临床试验之外。

参见：如何3D打印夹板拯救了三名婴儿的生命

该计划允许医生将代表患者获取药物和设备还不准备进行临床试验，或在试验中，患者不符合。

“我们一直在支持和扩展的访问请求，多年来治疗的临床医生，和去年是丰收的一年，”韦瑟瓦克斯说，在一个小组的负责人密歇根临床与健康研究所准备中的应用。

“这些都是生命和死亡的情况下，患者已经用尽了所有可用的选项，包括罕见疾病和特殊情况。美国食品和药品管理局一直表示愿意回顾我们提出，批准所有病例密歇根已经及时地请求，”他说。

帮助患者和医生在
韦瑟瓦克斯的团队，由密西根大学和美国国立卫生研究院的国家推进转化科学中心，道理在研究型大学和先进的临床护理提供者，如u-m.

例如，团队与密歇根大学的工程师和儿科的医生为获得扩大准入审批3-D印刷气管夹板它将举行开放气道畸形的孩子出生。

在过去的三年里，家庭旅行几百英里来到密歇根莫特儿童医院的有插在儿童气道的夹板。研究人员跟踪孩子的进步。

研究团队正在走向开放临床试验，将研究在一组患者以后出生在同一条件下夹板的影响。但对于扩展进入夹板在个案基础上的FDA的批准，让他们有一个临床试验暂停期间挽救年轻的生命。

而立法，无论是在密歇根和该法案在参议院获得通过，不涉及医疗器械、药物，韦瑟瓦克斯说。所以谁都受益的3-D印刷夹板的孩子们不会被“权利尝试辅助。”

更重要的是，他说，一般不要等票据提供相同的安全性和成本的保护，扩大访问程序。

扩展的访问需要通过当地的机构审查委员会的审查，以确保病人的安全保护措施，包括一种机制来确保在知情同意文件充分准确地传达给病人的潜在风险的语言。

FDA还规定了具体要求公司如何在扩大访问提供产品应设置成本。一般来说，尝试对账单还不放控件的种类是相同的，他们也没有要求FDA审查。


“我们需要投资于帮助人们浏览FDA现有的扩展访问程序访问这些选项的过程。”
凯文韦瑟瓦克斯
进入障碍
现在，路障，韦瑟瓦克斯和他在其他主要的医疗中心的脸时，设法扩大准入审批对病人没有这些法规的同事，而是公司提供的药物或设备。

参见：如何癌症研究给了以前一个病人的选择

令人信服的公司为一个病人做一个小批量的昂贵的生物制品，或蘸少量剩余供给的一项临床试验的药物，可以提出一个挑战。也可以从公司的律师之间的谈判，如成本问题的大学。一些初创公司太小的帮助。

这个问题仍将任意扩大“权利去尝试下发生的，”韦瑟瓦克斯说。没有立法迄今已包括语言，迫使公司做出的产品提供给患者。

前进
无论联邦立法行动，他们将继续与FDA扩大准入程序和指引和指定工作人员帮助导航过程并协助谈判，公司。

密歇根医药扩大准入监管委员会一直在努力使过程更加高效。韦瑟瓦克斯联席主席，直到与名誉教授Blake Roessler，最近的M.D.，和现在的儿科肿瘤学家Raymond Hutchinson，M.D.，M.S.，谁也是U-M医学院的监管事务副院长。

不是所有的医院都有这样的系统，但他们正在准备接受转介高级护理在上Midwest和超越。

“我们已经有了一个有意识的决定使用，存在通过FDA的系统，我们尝试与企业合作，使这些选项，因为他们不处理，你可以把一个架子，”韦瑟瓦克斯说。

“我们使用的许多资源使药物可供患者即使限制访问或高成本制造障碍，”Andrew Shuman说，M.D.的外科肿瘤学家和生物伦理学家谁主持机构的伦理委员会和药物的使用。

“我们必须确保临床医生和患者有权获得公平和公正的正式推荐的治疗过程中，无论监管框架。此外，我们在认识到任何药物需要考虑其风险是透明的，尤其是当他们可能大于潜在的好处。这就需要确保药物正在利用循证方法在临床方面的光。”

接下来会发生什么
国家“尝试”的立法可能不会加快把产品从临床试验到广泛的可用性对所有患者韦瑟瓦克斯预测正确的制定过程。

参见：精密医学：承诺与现实

这是因为公司需要临床试验数据，而不是扩大或“权尝试治疗患者在单独的信息，“寻求FDA的批准，把产品推向市场。一些批评家的“尝试”的立法，说它可以转移患者的临床试验的权利。

如果努力去通过“尝试”在州和联邦一级的法律取得了什么，韦瑟瓦克斯说，这是提高认识，患者和家属可以问他们的护理团队还有什么可以提供给他们。获得第二意见，寻找临床试验，并要求被提到了一个教学医院，在临床试验更有效，所有的选项都应该了解患者。

密歇根医药和其他顶级学术医学中心也开始一起工作，有助于推动使用FDA扩大计划。他们希望尽快分享最佳实践指南和经验，与另一个。

另一个目标，他说，是帮助医学研究人员超越单个病人的扩大和拓宽开展小组扩大准入程序和临床试验，利用他们的新技术和新思路。

如果多个医院都有几例罕见的疾病，每年可以组队安排一个队列研究，这将提供关于选择如何工作的更多信息，尝试在小数量的病人在一个单中心的比较。

韦瑟瓦克斯说，“作为一个国家，我们需要投资在帮助人们浏览扩展获得创新的处理过程。”

（注：转载时请注明复诊网）