最年轻的脑肿瘤髓母细胞患者是最具挑战性的, 因为他们迅速发展的大脑限制治疗方案。现在一组研究人员领导的圣裘德儿童研究医院发现了一种对一种不太可能引起长期认知问题的疗法作出反应的亚型。

这份报告今天出现在《柳叶刀肿瘤学》杂志上, 并设置了筛查髓母细胞患者识别那些亚型的阶段。

"这项研究对治疗儿童髓母细胞有重要的影响, 这个群体的长期生存率在大约50% 停滞, 无进展的生存仍然更低," 第一个和相应的作者说罗宾逊, 医学博士, 助理成员的圣裘德 肿瘤学系。"放疗和化疗联合治疗提高了老年儿童和青少年的生存率, 但辐射毒性限制了其在年轻患者中的使用, 特别是那些不到3岁的病人。

罗宾逊说: "现在我们已经确定了髓母细胞的亚型, 它占婴儿髓母细胞的25% 左右, 可以通过降低强度的化疗得到成功的治疗。

新确诊的亚型患者中, 75% 的21例存活五年后确诊, 病情没有恶化 (进展)。对于那些肿瘤已完全手术切除且没有扩散的低风险患者来说, 这一比率更高91%。

髓母细胞是最常见的恶性儿童脑肿瘤, 也是美国儿童和青少年非意外死亡的主要原因之一。肿瘤包括四主要分子亚群-WNT, 声波刺猬 (嘘), 3 组, 4 组-每个具有不同的临床和生物学特性以及治疗结果。

每年大约有400名美国居民被诊断为肿瘤, 其中大部分为16岁以下的人。目前的治疗, 包括手术, 全脑和脊柱照射, 和化疗, 约70% 的病人活五年后确诊。然而, 大脑和脊柱放射治疗可能会对大脑发育造成特别的损害。但是, 当放射治疗被省略、减少或延迟时, 长期生存率仍约为50% 或更少。

新的髓母细胞亚型是婴儿嘘 ii。它被发现在一个子集的病人与嘘髓母细胞。病人被登记在一个圣裘德-主导, 10 年, 多中心 II. 期治疗髓母细胞患者的风险适应治疗临床试验年龄5岁。在登记的81名患者中, 65 人或80% 岁, 年龄低于3周岁, 被归类为婴儿。

病人被分配到低, 中级或高危治疗的基础上的临床因素和肿瘤组织学 (如何观察肿瘤的显微镜下)。所有患者均接受化疗治疗。放射治疗仅限于接受肿瘤床病灶辐射而非全脑和脊柱照射的中危患者。没有病人接受清髓性方案, 需要干细胞移植或鞘内化疗 (化疗注入脑脊液)。

阅读文章全文:
"髓母细胞遗传倾向的频谱和流行: 一个临床试验队列的回顾性遗传学研究和前瞻验证".柳叶刀肿瘤学。在线发布: 2018年5月3日

 
研究人员利用下一代基因组测序和 DNA 甲基化模式, 根据患者的分子亚群分析治疗反应。dna 甲基化是指被称为甲基基团的化合物, 附着在 DNA 上, 作为开关来调节基因表达。

总的来说, 研究人员报告说, 风险适应疗法并没有改善无进展的生存。然而, DNA 甲基化数据的分析揭示了不同的亚群和髓母细胞的亚型与不同的结局相关。首先, 研究人员注意到, 与3组或4组髓母细胞患者相比, 嘘髓母细胞患者的无进展率更高。更暴露的是, 42 嘘症患者平均划分的亚型之间的研究人员称为 iSHH 和 iSHH ii。

iSHH 亚型的患者不太可能在治疗后病情恶化或恢复。与 iSHH 或3组或4髓母细胞患者相比, 患者更有可能存活至少五年。

"虽然我们已经了解了一段时间, 髓母细胞不是一个单一的疾病, 这种分子分析的结果是一个令人羞愧的提醒, 在髓母细胞亚群中的差异, 影响治疗反应," 罗宾逊说。"这是很重要的记住, 因为下一代分子驱动疗法的设计。

Vasilisa Rudneva, 博士,圣裘德,是共同第一作者。高级作者是 Gajjar, 医学博士, 保罗诺斯考特, 博士, 两个圣裘德.的其他圣裘德作者是凯瑟琳比卢普斯, 凯尔史密斯, 弗雷德里克 Boop, 保罗 Klimo, 诺亚萨宾, 佐尔坦 Patay, 托马斯商人, 克林顿斯图尔特, 布伦特 Orr, Arzu Onar-托马斯和大卫埃里森, 所有的圣裘德;还有美国、澳大利亚、德国和英国其他11个研究机构的研究员。

该项研究的经费部分由国家癌症研究所的赠款 (CA021765) 提供;亚历山大和玛格丽特斯图尔特信任, 桑塔格基金会, 美国癌症研究和 ALSAC 协会, 筹款和认识组织为

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