辛辛那提儿童医院医学中心的科学家们对捐赠的 HBL 肿瘤标本进行了广泛的生物学和基因测试, 发现这种癌症患者的蛋白质 PARP1 高度升高。根据研究的首席调查员,尼古拉 Timchenko, 博士, 肝脏肿瘤生物学 PARP1,肝脏肿瘤项目, 改变细胞核的染色质结构以驱动肝癌的抗化疗形式。.

FDA 批准的一种叫做 Olaparib 的药物, 阻止 PARP1 已经被用来治疗其他类型的癌症。在对人体肝脏肿瘤细胞的测试中, Timchenko 和同事了解到, PARP1 与许多癌症相关基因中的 DNA 区域结合, 并激活他们在 (HBL) 中的表达来驱动这种疾病。当研究人员药理阻止 PARP1 在肿瘤细胞, 这减慢或停止癌症进展。

Timchenko 说: "我们的研究结果为检测 PARP1 抑制剂治疗侵袭性儿科肝癌提供了强有力的理论依据, 但需要进行进一步的研究, 然后才可以验证这一点, 并建议在患者中进行试验。"这包括在 hepatoblastoma 的实验室老鼠模型中检测抑制剂, 看看它们是否在生物体中工作。

研究人员还告诫说, 实验室模型中的发现往往不能有效地治疗患者的临床疗效。

最常见的儿科肝癌
HBL 是最常见的儿科肝癌, 并影响儿童在头三年的生活。虽然这些患者的整体存活率已经改善了多年, 但大量的人看到他们的癌症蔓延, 或他们面临的积极, 抗肿瘤, 不能手术切除。

典型的 HBL 的儿童降低了肿瘤抑制蛋白 (TSPs) 的水平。研究人员报告说, 有侵袭性疾病的患者的 TSPs 水平升高, 并进行了修改, 并显示了癌症促进 (致癌) 活动。PARP1 是导致 TSPs 致癌形式升高的分子, 在攻击性 hepatoblastoma 和其他与癌症相关的途径 (如β-连环) 的活化。

这项研究的经费支助部分来自国家卫生研究院 (R01CA159942、R01DK102597、R01GM551888、R21HG008186 和 R01NS099068-01A1);辛辛那提儿童的内部发展基金;辛辛那提儿童研究基金会授予学者和受托人奖项。

Timchenko 说, 这项研究涉及辛辛那提儿童的研究和医疗部门广泛的多学科合作和援助, 包括癌症和血液疾病研究所、生物医学信息学、儿科手术、胃肠病, 在贝勒医学院。

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