科学家们使用了一种实验性的分子治疗方法来阻断心脏病发作的心肌细胞形成的基质蛋白, 减少受损肌肉组织的水平, 并从心力衰竭中挽救老鼠模型。

辛辛那提儿童心脏研究所的研究人员在《 循环 》杂志上的报告中, 他们测试了一种叫做 pUR4 的制造肽, 用来阻断心脏衰竭捐赠的人心脏细胞中的纤连蛋白。患者。这种治疗方法阻止了人类心脏细胞的衰竭和恢复功能。在小鼠模拟心脏病发作后, 这种治疗还能减少纤维化和改善心脏功能。

纤连蛋白通常是身体中的好演员。它有助于形成机体结缔组织的细胞支持基质, 帮助损伤后组织修复。

但心脏病发作后, 纤连蛋白总是反应过度, 它聚合, 有助于产生过多的结缔组织基质。它还导致过度生产的堵塞和功能失调的心上皮细胞细胞, 损害心脏。pUR4 化合物的设计使其附着在纤维连接蛋白上的表面点, 有效抑制其在受损心肌细胞中的作用。

"我们的数据是一个强有力的证据的原则和第一个表明, 抑制纤连蛋白聚合保留心脏功能, 减少左心室重塑和限制形成纤维化结缔组织, 说:" 研究的首席研究员伯恩斯 Blaxall, 博士, 心脏研究所的翻译研究主任和翻译纤维化研究中心。

测试一个大问题的小解决方案
虽然心脏病是世界各地死亡的主要原因, 但很少有有效的治疗方法可供病人使用--许多人以前曾心脏病发作或先天性心脏病。目前研究中使用的 pUR4 分子治疗方法是 Blaxall 的几种化合物之一, 他的同事们正在测试在初步的前期研究数据中显示出的前景。

心脏纤维化和心脏重塑是先天性心脏病患儿也面临的医疗挑战, 需要专门护理的持续性医疗挑战往往跟随这些儿童进入成年期。

当前循环研究的一个关键问题是验证 pUR4 靶向分子治疗在小鼠模型和人心力衰竭细胞中的结果。在模拟心脏病发作的小鼠中, 作为对照实验接受了安慰剂治疗, 动物发生了明显的纤维化和心力衰竭。当研究人员在心脏病发作后的最初七天治疗小鼠, 或者从小鼠的心脏细胞基因上删除纤维连接蛋白活动时, 这些 pUR4 减少纤维化和改善心脏功能。pUR4 治疗人衰竭心肌细胞的纤维化行为也有降低的作用。

下一步步骤
研究人员强调, 现在要知道这项研究中的实验疗法是否有一天能用于治疗人的心脏病人, 还为时过早。首先需要进行大量的额外研究, 包括在较大的动物模型中证明 pUR4's 的安全性, 然后继续建立在这些模型中治疗心力衰竭的主要证据, 根据 Blaxall。

研究人员还在努力改进 pUR4 肽, 以增强其对心脏进行局部化管理的能力, 并为患者延长释放。

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