研究人员在前实验室试验中采用了实验性分子疗法, 有效治疗了几种致命的儿科脑癌, 并提出了促进儿童临床试验的治疗方法。

辛辛那提儿童癌症和血液疾病研究所的科学家在《 分子癌治疗 》杂志上的报告在脑癌干细胞中检测小分子 6-硫-2 ' 脱氧 (6-硫-dG)来源于患者捐献的肿瘤细胞。研究人员还对儿科脑癌人性化小鼠模型的治疗进行了试验。

癌症包括脑桥脑胶质瘤 (DIPG)、高等级胶质瘤 (HGG) 和高危髓母细胞 (MB)。

在临床前实验室试验中, 靶向分子治疗在小鼠模型中越过了人体的保护血脑屏障--造成癌细胞中大量 DNA 损伤, 阻止或减缓两种无法治愈的儿科脑癌。据科学家称, 这种疗法并没有影响到动物体内的非癌细胞。治疗结束后, 6-硫-dG 在动物体内持续的治疗效果。

"这些发现表明, 6-硫-dG 是一种有前途的新方法来治疗耐药性儿科脑肿瘤, 他们提供了临床试验的理由, 这一治疗儿童脑肿瘤," Drissi 说, 博士, 资深肿瘤科的研究人员。

需要更多的研究
虽然 6-硫-dG 似乎没有进入非癌细胞, Drissi 强调需要更多的研究, 以确保化合物的安全之前, 临床测试的病人。这些研究正在进行中。

尽管数十年的研究努力和技术进步, DIPG 和其他高危儿童脑癌继续违抗有效治疗。

这项研究表明, 注射后, 6-硫-dG 的工作, 第一次跨越血脑屏障的 DIPG 小鼠模型-一个重要的进步, 消除了一个主要障碍, 治疗脑癌的药物。血脑屏障保护器官免受病原体通过循环系统, 使其药理坚不可摧。

中断不朽
该化合物的工作原理是在脑癌细胞和肿瘤干细胞中引发广泛的 DNA 损伤。为实现这一目的, 该化合物扰乱了端粒在脑癌细胞染色体上的功能, 据研究人员说。

端粒是染色体末端重复的 DNA 序列, 防止或最小化细胞的遗传不稳定性。随着细胞老化, 端粒通常会缩短, 遗传不稳定性有助于杀死衰老细胞。但是脑癌细胞变得不朽, 因为它们的端粒长度继续由端粒酶维持, 使细胞难以或无法杀死。

Drissi 和他的同事在早期的研究中表明, 73% 的 DIPG 肿瘤和50% 的高等级胶质瘤都有酶的端粒酶。从根本上说, 端粒酶有助于癌细胞维持其端粒的长度。

这导致研究小组使用 6-硫 dG 的治疗协议, 已经在另一个机构的肺癌的前临床研究中进行了测试。复合 6-硫-dG 是制造像一个类似的, 自然发生的成分在端粒。注射和进入大脑后, 6-硫-dG 被纳入癌细胞染色体, 导致端粒酶依赖性端粒损伤。

合作者包括来自脑肿瘤中心 (肿瘤科) 的医生和科学家, 辛辛那提儿童和德克萨斯大学西南医学中心的细胞生物学系的病理学和实验室医学分部,达拉斯。

资金支持部分来自: CancerFree 的孩子;儿科癌症研究联盟;辛辛那提儿童肿瘤和脑肿瘤中心的分部。

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