英国国民健康服务中心今天宣布,英格兰的NHS将为一些患有白血病的儿童和年轻人提供癌症免疫治疗。
Tisagenlecleucel(Kymriah)是一种新的免疫增强治疗方法之一,称为CAR T细胞疗法,包括服用患者自身的免疫细胞并在实验室中对其进行修改。当将工程细胞返回给患者时,它们准备识别并攻击癌细胞。
对于25岁以下的患者,治疗将给予急性淋巴细胞白血病(ALL),其癌症在标准治疗后没有反应或恢复,包括干细胞移植。
英国癌症研究所资助的免疫治疗专家Karl Peggs教授说:“大多数患有这种血癌的儿童都采用标准治疗方法治愈。” “但仍然有少数人对这些疗法没有反应,并且可用的选择有限。今天的宣布对这些儿童和年轻人来说是个好消息。“
“在英国,每年可能只有大约20名患者可能从这种CAR T细胞疗法中受益,这反映了常规治疗如化疗的效果。”
在一项涉及75人的临床试验中10例患者中有8例患者在接受CAR T治疗后3个月内完全消失,76%的患者在一年后仍然存活。但治疗也导致10名患者中有7名出现严重的副作用。
现在发生了什么?
Kymriah将通过癌症药物基金会(Cancer Drugs Fund)提供,该基金旨在加速获得有前途的新癌症治疗方案。这也使NHS和制药公司有时间收集有关该药物长期益处的更多数据。
这项治疗费用通常约为每位患者282,000英镑,但NHS英国公司已经与药品制造商诺华公司达成折扣协议,该公司可以在NHS上提供治疗。NHS英格兰和诺华之间的交易是欧洲的第一笔交易。
英国癌症研究中心的首席临床医生Charles Swanton教授表示,对于患有这种白血病的少数儿童和年轻人来说,这可能是有益的“奇妙新闻”。这些患者将是欧洲第一批常规接受CAR T细胞治疗的患者。
Kymriah是一种复杂的治疗方法,因为它使用患者自身的免疫细胞,
医院需要有特殊的认证才能提供给患者。英国国民健康服务体系今天宣布,它正准备在伦敦,曼彻斯特和纽卡斯尔的专科医院提供治疗。如果一切按计划进行,第一名患者可以在深秋接受治疗。
“这是一种非常复杂的治疗方法,可能导致严重的毒性,因此只会在少数专科中心提供,”Peggs说。
个性化癌症治疗的“新浪潮”
在Kymriah和另一种CAR T细胞疗法(Yescarta)获准在欧洲使用后一周,决定批准治疗。
Kymriah还在成人中进行了测试,其中标准治疗失败的是侵袭性非霍奇金淋巴瘤。国家健康与护理优秀研究所(NICE)正在审查证据,并将在今年晚些时候公布他们的建议草案。
上周,Yescarta暂时被拒绝在英国的NHS上使用。NICE委员会表示,尽管临床试验结果表明大多数患者对治疗有反应,但没有足够的数据将其与标准化疗相比较。在NHS上被认为具有成本效益太昂贵了。
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