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为脑瘤患儿寻找更好的治疗方法

在发生毁灭性头痛几个月后,五岁的贾斯珀莉莉被诊断出患有一种称为成神经管细胞瘤的脑肿瘤。手术切除肿瘤后,他经历了一年的强化放疗和化疗。他的母亲爱丽丝记得那是“可怕的”。

 除了为儿童脑肿瘤卓越中心提供资金外,英国癌症研究中心也是这项工作的催化剂。 
- 药物发现专家Raj Chopra教授

“他呕吐,他正在呕吐。那太差了。我感到无助。我想'我只是想把他带回家'。“

“我确实想到了'他不会通过化疗来实现它,因为他无法保持任何东西'。甚至在第一个周期后的几周,他仍然对化疗反应非常糟糕。然后六周后,他不得不再次回到下一轮。我们不得不继续这样做近一年。“

值得庆幸的是,贾斯帕现在回到了他平常的厚颜无耻的自我 - 他的头发已经长大,他回到了学校,他经常去游泳,周末和父亲一起玩橄榄球。生活恢复正常。但这种经历永远改变了家庭的前景,贾斯珀因为治疗的长期副作用而服用了生长激素。

300万英镑用于儿童脑瘤研究
在英国癌症研究中心,我们希望为患有脑肿瘤的儿童开发下一代疗法。治疗效果更好,并且导致更少的改变生命的副作用,这些副作用对Jasper的影响如此之大。

但要做到这一点,我们需要彻底改变我们对这些癌症的理解。因此,今年,我们开设了癌症研究英国儿童脑肿瘤卓越中心 - 一项耗资300万英镑的投资,旨在加快开发和测试针对患有脑肿瘤的儿童和年轻人的新的,更好的和更好的治疗方法的进展。

Raj Chopra教授在伦敦癌症研究所工作,这是新中心背后的两个世界级研究小组之一。

“这个新的卓越中心是英国癌症研究中心剑桥中心的合作伙伴关系,由Richard Gilbertson教授和我们在癌症研究所的几位人员领导,”他说。

加快进度
根据Gilbertson的说法,迄今为止,脑肿瘤患儿新疗法研究的资金有限。

“问题是,大多数癌症疗法并非专为儿童开发,”他说。“儿童的脑肿瘤很少见,因此制药公司往往不会专门为儿童开发药物。相反,他们会为更常见的癌症做这件事,包括成人脑肿瘤。“

但是儿童的脑肿瘤在生理上与成人脑肿瘤不同。

吉尔伯森补充说:“你不能总是只为成人脑瘤开发药物,并期望它们能够在儿童中使用。” “你不能坚持这个假设。”

这就是吉尔伯森认为新中心如此重要的原因。

“我们不再乞求,借用和从成人癌症中窃取毒品。这个新中心从一开始就旨在设计专门用于治疗儿童疾病的新药。“

 这个新中心的目标是从一开始就设计专门用于治疗儿童疾病的新药。 
- 儿童癌症专家Richard Gilbertson教授

为什么这个中心不同
Chopra将新中心描述为生物学家和化学家之间的合作伙伴关系。

“令人兴奋的是,它是完整的循环:生物学家开发新的,更准确的方法来研究脑肿瘤并了解他们的生物学,并找到可能的药物靶点。

“然后化学家找到药物,我们真正了解它们的工作原理,然后去测试它们是否与生物学家已经确定的目标相反。它正在测试化学物质是否真正影响并以我们期望的方式瞄准生物学。

“我们特别关注并且非常兴奋的一件事是,多年来,我们已经开发出破坏癌细胞内特定蛋白质的方法,让我们可以操纵细胞的生长方式。我们现在将使用这种技术来更好地了解脑肿瘤是如何发展的,以及我们如何开发杀死它们的新药物。“

该团队计划使用一系列复杂的技术来研究脑肿瘤的工作原理,并确定和评估有前途的新实验药物,然后可以在严格的临床试验中进行测试,看看它们是否对患者有益。

“当理查德在美国工作时,他的团队在那里进行了初步测试,查看了大约120万种化合物,看看他们是否在实验室中杀死了脑肿瘤细胞。现在,我们将与他一起研究这些化合物究竟是如何杀死脑肿瘤细胞的,如果它们中的任何一种可以发展成适当的药物。“

我们的影响
Chopra说,这是至关重要的前沿工作,如果没有英国癌症研究中心的支持,这一切都不可能实现。

“除了为儿童脑肿瘤卓越中心提供资金外,英国癌症研究所也是这项努力的催化剂,”他说。“他们将两个研究所的脑肿瘤专业知识结合在一起,真正相互补充。令人兴奋的是,它已经为我们提供了一个与其他国家的研究人员开展更多合作的平台。“

关于如何花费300万英镑的计划已经付诸实施。该团队已经开始招募科学家加入两个新的研究小组,致力于为儿童的脑肿瘤寻找新的治疗方法。还采取措施确保关键基础设施的布局,以帮助将儿童脑肿瘤中最聪明的头脑聚集在一起。

“科学显然很重要,”吉尔伯森说,“但除非你有工具,否则人们和组织要真正评估这些想法,我们不会去任何地方”。

他说这有点像世界上最好的赛车手,没有车可以驾驶。

“英国癌症研究中心正在向我们提供赛车,因此我们可以将其置于其中。这种资金并不常见,这就是中心如此重要的原因。“

这是一项紧迫的工作:英国每年约有410名儿童患上脑肿瘤,其中大多数患者会接受强化治疗以治疗他们的疾病。许多人经历长期的副作用。虽然大多数人将被治愈,但这些癌症每年夺去约80名儿童的生命。新的治疗方法不可能很快到来 - 并且由于新的中心,他们肯定会。

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