DURHAM，NC - 内脏器官受累的硬皮病是一种使人衰弱和致命的自身免疫性疾病，几乎没有有效的治疗方法。但杜克健康研究人员领导的一项研究发现，使用积极的干细胞移植方案可以获得乐观的新原因。

研究人员出版的新英格兰医学杂志的1月4日发行，发现患者有硬皮病是一种严重的谁接受化疗，全身辐射和干细胞移植中显著改善生存。移植后患者对免疫抑制药物的需求也较少。

“硬皮病使皮肤和结缔组织变硬，其严重形式导致致命的器官衰竭，通常是肺部”，主要作者Keith Sullivan，医学博士，James B. Wyngaarden杜克医学和细胞疗法教授说。“在这些严重的病例中，常规药物疗法长期效果不是很好，因此新方法是首要任务。”

早期的出版物表明干细胞移植可能是一种可行的治疗方法，使用不需要照射的强化治疗。这些研究表明，降低强度的干细胞移植可以提高生存率，但这种疾病往往会恢复，患者安全仍然是一个问题。因此，传统的免疫抑制药物治疗仍然是美国的标准治疗方法

在目前的研究中，Sullivan及其同事开发了一种移植预处理方案，其中包括高剂量化疗和全身放射，以彻底消灭患者的有缺陷的免疫形成系统，目的是提高生存率并减少疾病的影响。它们通过屏蔽患者的肾脏和肺部来限制辐射，同时重新填充血液和免疫系统。

36名硬皮病患者被随机分配接受移植手术。该方案旨在摧毁患者的有缺陷的自身反应性免疫系统，并将其替换为自己的血液干细胞，这些血液干细胞已被去除并进行处理以消除自身反应的淋巴细胞。

为了比较，另外39名患者被随机分配接受12个月静脉注射环磷酰胺，这是一种常规的严重硬皮病免疫抑制治疗。

Keith Sullivan的头像
“这些结果表明，预后较差的硬皮病患者可以改善并延长寿命，这些进展似乎持久。”

- 医学博士Keith Sullivan

该研究在美国和加拿大的26所大学进行了10年。54个月的主要研究终点是基于硬皮病特征的层次结构的全球等级综合评分，包括存活，器官功能，生活质量和皮肤硬化。结果显示移植有显着益处：1,404对成对比较中67％有利于移植，而33％有利于环磷酰胺。

根据研究终点，较少的移植受者恢复使用抗硬皮病药物（9％对比44％的对照组）。移植后72个月的总生存率为86％，环磷酰胺后为51％ - 这是一个非常显着的益处。

“这些结果表明，预后较差的硬皮病患者可以改善并延长寿命，这些进展似乎持久，”沙利文说。

移植受者的研究终点54个月的治疗相关死亡率为3％，而环磷酰胺受者没有与治疗相关的死亡。在短期内，移植受者也有更严重的副作用，如血细胞计数低和感染。

“患者及其医生应仔细权衡干细胞移植强化治疗的利弊，但这有望为这种破坏性自身免疫性疾病设定新标准，”沙利文说。“这些进展显示了医学研究和临床试验在寻找更好的治疗方法以促进健康方面的价值。”

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