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临床试验
Lenti D慢病毒载体诱导的造血干细胞治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良(CCALD) 的有效性和安全性的研究(2/3阶段)
研究重点:
疾病:
研究范畴:
资金来源: 
研究主席/主要研究员:
Florian Eichler, MD
临床试验
Lenti D慢病毒载体诱导的造血干细胞治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良(CCALD) 的有效性和安全性的研究(2/3阶段)
研究重点:                                                 资金来源: 
CCALD的基因治疗                                   蓝鸟生物
疾病:                                                        研究主席/主要研究员:
脑型ALD(cerALD)                               David Williams, MD
研究范畴:                                                 Florian Eichler, MD
药物试验,生物标记/成像,基因治疗      Paul Orchard, MD
研究状态:                                                 Ami Shah, MD
开放,招募实验对象                                官方临床试验ID:
阶段:                                                        NCT01896102
第三阶段                                               研究ID: ALD-102
类型:                                                        ALD Connect附属研究:
干预实验(仅用活性剂或活性药物)        无
研究总结:  
这是一项国际性的、非随机化的、开放式的、多位点的以及单剂型研究,针对人群是患有CCALD的男孩,旨在证明疾病的进展可以被稳定。将招募15个受试对象,目的是获得至少12个有可评估的移植患者(假定他们全部做了移植)。
参与时间:大约26个月。当本研究结束后,试验对象将被要求参加长期的随访研究。
试验人数:15人
开始招募日期:08/01/2013
结束招募日期:12/01/2015
公告最后修改日期:02/01/2014
研究数据更新到ALD Connect官方网站的日期:02/19/2014
更多信息请访问:http://www.starbeamstudy.com/ 
合格标准:
性别:
最小年龄:0
最大年龄:17
自症状出现至今的时间:不限定
自诊断至今的时间:不限定
其他合格标准:
选标准:
l  从具有法定执行能力的主管家长或监护人处获得知情同意,经当地伦理委员会(IRB)或独立伦理委员会(IEC)批准通过。(从合适的试验对象那里寻求知情同意,与IRB/IEC的指导和当地的要求保持一致)。
l  17岁或更年轻的男孩子,父母或监护人同意且试验对象本人同意。
l  活动的脑型ALD应被定义如下:VLCFA水平升高,且经中央影像学脑部MRI检查显示呈现活跃的中枢神经系统疾病:i. 总分为34分的Loes score得分在0.5-9(包括9)之间; ii. MRI钆增强显像显示脱髓鞘病变。
l  NFS ≤ 1. 
除标准:
l  已接受过同种异体移植或基因治疗。
l  拥有人类白细胞抗原(HLA)配型10/10匹配的自愿的同胞捐献者。
l  使用他汀类药物,罗伦佐油或采用降低VLCFA水平的饮食方案。
注意:试验对象在同意试验时必须停止服用上述药物。
l  若在为期3个月的临床试验的第60天前接受了调查性研究的药物或者治疗方法,可能会影响研究结果。
l  任何可能造成MRI研究无法实施的情况(包括对麻醉剂或造影剂过敏)。
l  已有下述证实的血液学的损害:i. 外周血中性粒细胞绝对计数(ANC)< 1500 细胞/毫米^3 或 ii.血小板计数< 100,000 细胞/毫米^3 或 iii.血红蛋白< 10 g/dL 或 iv.未的出血性疾病。
l  已有下述证实的肝脏的损害:i. 天冬氨酸转氨酶(AST)值> 2.5 ×正常值上限 或 ii. 丙氨酸转氨酶(ALT)值> 2.5 ×正常值上限  或iii.总胆红素值> 3.0 mg/dL,除非有吉尔伯特综合征的诊断且试验对象在其他方面稳定。
l  有肾功能异常(肌酐清除率< 50 mL/min)证实的肾脏损害。
l  有左室射血分数< 40%证实的心脏的损害。
l  有确诊或疑似为家族性癌症综合征的直系亲属。
l  临床上存在重大的活动期的细菌性,病毒性,真菌性或寄生虫感染。
l  1型或2型人免疫缺陷病毒(HIV1,HIV2),乙型肝炎,丙型肝炎或人T淋巴细胞病毒1(HTLV1)检测呈阳性。
l  任何临床重大的心血管,肺或其他疾病及状况可能成为研究中任一过程的禁忌症。
观察性研究
一项描述同种异体造血干细胞移植治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良安全性及有效性的前瞻性及部分回顾性研究
疾病:
研究范畴:
研究状态:
资金来源: 
研究主席/主要研究员:
观察性研究
一项描述同种异体造血干细胞移植治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良安全性及有效性的前瞻性及部分回顾性研究
 
疾病:                                      资金来源: 
脑型ALD (cerALD)                   蓝鸟生物
研究范畴:                               研究主席/主要研究员:
其他, 观察性研究                      Asif Paker,MD(bluebird bio)
研究状态:                               Sandhya Kharbanda,MD
开放,招募实验对象                 Keith van Haren,MD
阶段:                                      官方临床试验ID:
不适用                                      NCT02204904
类型:                                   研究ID:ALD-103
观察性研究                              ALD Connect附属研究:无 
研究总结:
ALD-103研究将会是一个多站点的、全球性的前瞻性和部分回顾性的研究,设计该研究的主要目的是评估对于17岁及17岁以下(<18岁)的儿童脑型ald患者进行
同种异体造血干细胞移植的安全性与有效性。同种异体造血干细胞移植的适用性,以及试验对象治疗方案的选择需要由试验对象的主治医生依照其当地制度政策、协议以及当地治疗指南决定。即将进行的流程应该是遵从协议,并接受儿童脑型ALD管理,其中包括支持性护理,选择移植来源,同种异体造血干细胞移植协议,移植物抗宿主病(GVHD)的预防与管理等内容。这是一项不涉及试验药物应用的前瞻性和部分回顾性的研究,描述了从这些流程中收集定义的数据子集的过程。
试验人数:35
开始招募日期:11/01/2014
结束招募日期:12/01/2016
信息最后修改日期:08/01/2014
研究数据更新到ALD Connect官方网站的日期:08/06/2014


合格标准:
性别: 
最小年龄:0
最大年龄:18
自症状出现至今的时间:不限定
自诊断至今的时间:不限定
参与者是否可以用利鲁唑?可以
其他合格标准:
临床试验常见问答
什么是临床试验?为什么ALD/AMN有必要做临床实验?
安慰剂对照试验
临床试验常见问答
什么是临床试验?为什么ALD/AMN有必要做临床实验?
如果您、或者您爱的人患有ALD/AMN,您可能知道,目前还没有什么方法可以治疗或者延缓这类疾病的进展——这让人心碎。但是您可能不知道的是,有数百位科学家和医生正在努力地钻研探索此病的治疗方法。在很大程度上,这些发现都基于那些自愿参加临床试验的ALD/AMN患者。
安慰剂对照试验
大部分ALD/AMN患者及其护理人员都希望尽其所能地帮助发现治疗此病的新方法。即使知道目前可能存在风险,想要尝试试验性治疗的想法也常常被认为是积极的。但是,当有些人了解到,临床试验中的一些患者会接收到安慰剂而不是正在试验的药物,会十分担忧。
参加临床试验
参加临床试验的患者为所有ALD/AMN患者的医疗保健做出了贡献。即使试验结果是阴性,我们也获悉了关于此疾病的更多知识,以及如何寻找更有希望的新疗法。
参加试验前应该考虑什么?
参与者应当尽可能多地了解临床试验,可以随意地向护理团队咨询相关问题:试验中可以受到什么样的护理,试验的花费是多少。以下问题可能帮助参与者并和护理团队进行讨论。这些问题的部分答案可以在知情同意书中找到。
l  研究的目的是什么?
l  谁会参加此试验?
l  为什么研究人员相信正在试验的新疗法可能有效?以前试验过吗?
l  会涉及到什么样的试验和治疗?
l  和我现在的治疗相比,此试验可能存在的风险,副作用和益处是什么?
l  此试验会影响我的日常生活吗?
l  试验会持续多久呢?
l  需要住院吗?
l  谁支付治疗的费用?
l  我还需要支付其它的费用吗?
l  哪种长期随访护理是试验的一部分?
l  我怎样才知道治疗是有效的?试验的结果会提供给我吗?
 
谁负责照顾我?
我们推荐您阅读参与临床试验的信息研究中心(CISCRP)的网站,以了解更多关于临床试验的教育材料。CISCRP是一个独立的非营利组织机构,致力于向公众和患者宣教关于临床试验的知识。同时,CISCRP也为研究和健康专业人士提供了信息和资源,使之能够更好地为患者和临床试验志愿者服务。CISCRP的网站上有非常好的教育视频,提供了一些临床试验参与者的最佳范例。
 
通过ClinicalTrials.gov鉴定ALD/AMN的临床试验
Clinicaltrials.gov是一个包含了各种医学疾病临床试验的中央数据库,也包括ALD/AMN。若要寻找一个适合您的临床试验,它是非常重要的资源。网站由美国国家医学图书馆维护,是美国政府的一部分。
临床试验新闻
治疗ALD/AMN的最新疗法正在研制
临床试验新闻
治疗ALD/AMN的最新疗法正在研制
2014年8月4日
在2014年7月30日到8月3日在巴尔的摩举行的ALD Connect/ULF大会上,一项由“停止ALD” 基金会首席战略官Rachel Salzman与蓝鸟生物公司科学家 Kendrick Goss带领的ALD Connect研究小组提供了一份最新的研究报告。
一系列潜在治疗方法被提及,现在简略表述如下:
  • Ampyra,一项 钾离子通道阻滞剂,据说可以改善神经传导,但没有与ALD/AMD相关的已发表文献。该药物已被批准用于多发性硬化症(MS)。
  • MD 1003,一种抗氧化剂,是一种在神经元中产生并修复脱髓鞘病变的能量。一个AMN患者的数据报告已经提交,另一个多中心的AMN试验正在欧洲(美国没有参与)展开。
  • EPI-743,一种抗氧化剂,在体外试验中显示可以减少氧化应激lymphocyte infiltration。一项AMN试验即将在意大利开展。
  • Natalizumab,一种整合素抗体,总所周知它可以在中枢神经系统中阻止淋巴细胞浸润。体外试验数据已经有报道但暂未发表。ALD疾病专家们对其进展表现出浓厚兴趣。该药物已被批准用于MS。
  • AAV,一种体内基因治疗方法。在体外和老鼠体内的试验数据显示可以降低极长链脂肪酸(VLCFAs)水平。更多的工作正在进行,来为人体试验(不会早于2016年)做进一步的准备。
  • Sobiterome,一种可以上调ABCD2的甲状腺受体激动剂。体外试验和体内试验数据已经有报道但暂未发表。一项临床试验正在设计中。
小组成员们将继续考虑如何尽最大努力开展工作。小组成员如下:
Joshua Bonkowsky, 犹他大学
Nancy Braverman, 麦吉尔大学
Marie-Josee Duran, 欧洲脑白质营养不良协会
Florian Eichler, 麻省总医院
Ali Fatemi, 肯尼迪克里格研究所
John Fink, 密歇根大学
Kendrick Goss, 蓝鸟生物公司
Stephan Kemp, 阿姆斯特丹大学
Troy Lund, 明尼苏达大学
Sanjay Magavi, 威泰克斯
Alex McCampbell, 百健艾迪公司
Patricia Musolino, 麻省总医院
Asif Paker, 蓝鸟生物公司
Rachel Salzman, “停止ALD” 基金会
Keith Van Haren, 斯坦福大学
Inna Tzvang, ALD Connect
临床试验新闻
一项在墨西哥进行的Neuralgene治疗的临时评估
临床试验新闻

一项在墨西哥进行的Neuralgene治疗的临时评估

2014年5月1日
Neuralgene公司发布了一篇新闻,称他们正在用基因治疗平台治疗ALD。他们声称可以通过腺相关病毒(AAV)定向将修正的基因复制传递到神经组织。他们将自己的产品PRCN-323注入到一个ALD患者的脑脊液中,目的是用正确的基因复制来“感染”神经组织。他们相信那些“修正”的基因片段可能会在几周之内开始表达。这份新闻称Neuralgene公司将继续监测第一个病人,并会在墨西哥治疗更多病人。其官网的技术页面谈到AAV载体正在传递ALD基因。
关于这项治疗的信息:
l  关于这项治疗的的一封询问邮件还未得到回复。
l  ALD的主治医生们对该治疗方法并不熟悉。
l  ALD Connect与Neuralgene公司没有关系。
l  该项试验信息并没有在clinicaltrials.gov中显示(见下述解释)。
l  目前暂无已发表的文献或数据,用以解释已经做了何种动物试验,从而保证可以尝试人体试验。
 
传递一个修正版本的ALD基因听上去是个好主意,但是你应该谨慎考虑如下问题:
l  如果要知道整个试验流程是否安全必须对具体细节进行评估。
l  我们并不知道AAV载体是在哪里生产,以及它是否符合安全标准。
l  用何种测试手段来证明该治疗的有效性并不得知。
l  如果有人可以与该公司取得联系,请帮助我们回答如下问题:
l  Neuralgene公司可以证明ALD基因正在被传递吗?
l  你能详细说明整个试验流程是如何保证安全性的吗?
l  你们正在治疗那种类型的病人?是儿童?是成人?伴有大脑脱髓鞘病变?AMN患者?伴有肾上腺功能不全?
l  你们寻求的是什么效果?
l  是什么使得Neuralgene公司认为这项治疗能起作用?
l  有没有临床试验之前的数据可以与我们分享?动物模型的数据?
l  这项治疗在美国可行需要做哪些工作?
l  你们什么时候可以知道这项治疗对病人有用?你们将怎样分享这些信息?
l  Neuralgene公司的创始人是放射科医生,这个公司是否雇佣了有ALD专业经验的神经科医生作为顾问?
l  有没有临床试验之前的非人类模型的数据可以分享?
 ClinicalTrials.gov是一个全球人类参与、兼有公私资助形式的临床研究的登记处及其研究结果数据库。
ALD Connect机构介绍
使命
我们的使命是通过增强患者能力、提升患者意识、加快科学进步融入更好的临床医疗,提高X-ALD患者健康水平。
其他ALD帮助组织
其他组织
下面是目前国际性的脑白质营养不良协会与机构,针对不同类型的脑白质营养不良患者,给予差异化的帮助。如果语言不同或需要医学上的帮助请联系美家海外医疗。
美家医疗与ALD Connect官方合作
心系ALD——关注儿童罕见病
2014年12月,美家海外医疗海外项目部负责人到访美国波士顿儿童医院,与ALD Connect方面负责人,ALD领域权威Florian Eichler医生进行了会面,双方就ALD Connect在中国开设分.