急性髓细胞性白血病的一个致命弱点

治疗人类白血病中最常见的类型的关键可能在于内突变的基因称为FLT3，根据新的研究由医学科学家在UCSF海伦Diller家庭综合癌症中心。

本周发表在自然杂志上，工作了一定的活化突变FLT3基因在急性髓系白血病的治疗目标为&mdash；药物开发的一个非常重要的发现。

“这些突变的白血病细胞庇护他们的生存是非常重要的，”尼尔Shah博士说，他领导了这项研究，是对造血系统恶性肿瘤的共同领导者的海伦迪勒家庭综合癌症中心在加州和爱德华S. Ageno著名血液学\/肿瘤学教授。”我们的研究结果还发现FLT3，代表未来药物开发的高价值目标，并将耐药突变，导致发展强有力的FLT3抑制剂治疗急性髓性白血病的兴趣。”

新的工作也说明了为什么一些上了年纪的药物开发的靶ftl3急性髓系白血病的治疗已经在临床试验中失败。这些药物的问题不是缺乏精密而权力&mdash；他们的目的是要阻止癌症正确的目标，但不太可能达到这一目标努力。

在未来，患者可以更好的治疗，包括多个服务的组合，更有效的药物，可以抑制FLT3，所有抗药性Shah说，他的实验室正在努力确定这些化合物使他们尽快去诊所。

一种常见且致命的癌症

急性髓细胞性白血病的发生是由于我们自己的血细胞的前体细胞在其基因的突变中被损坏。突变的前兆并不能产生血的几个关键部分：白细胞，抗感染；红细胞，进行血液的供氧；和血小板，从而堵塞血管时，切割和帮助减少血液的流失。

相反，突变的前体导致白血病细胞，骨髓和血液中积累，排挤了健康的血液成分，通常会导致危及生命的感染，贫血和出血。

在过去的几十年中，急性髓细胞白血病的五年生存率没有得到改善，即使是更好的诊断测试，影像学技术和治疗已经降低了其他形式的癌症的死亡率。据美国国家癌症研究所，256的美国人将被诊断患有急性髓细胞性白血病在他们的一生中，今天有近五人死于四人的疾病死亡五年内他们的诊断。

治疗的目标是消除癌细胞完全从骨髓中发现，与几年前许多人急性髓系白血病有激活的ftl3基因突变，再加上这些基因突变的关系，预后差，导致科学家推测，针对这种突变基因可能是对抗癌症&mdash一个有效的方式；但是如果基因对白血病细胞的生存是非常重要的。

临床试验了几种药物，但未能使该病的病情缓解。这些失败的原因归结为一个可能的原因：要么ftl3基因突变并不是中央“司机”关键的癌症和白血病细胞生存，或药物本身不能达到抑制FLT3的必要程度。

由Shah和他的同事证明了后者的新工作。他们与八名白血病患者参与的临床试验涉及的化合物称为AC220工作，第一临床上活跃的FLT3抑制剂。八第一个达到缓解后复发深AC220。

在太平洋生物科学公司的合作，一个加州Menlo Park公司，一个新的测序技术是适应更灵敏、准确地检测出耐药突变。研究表明，在所有八个案例中，一个或多个这些突变的演变在时间AC220抗病发达。

他们现在正在寻找可以专门针对这些突变的化合物，ftl3 AC220耐药形式，并已经确定了几个有前途的候选人，其中一个是目前正在评估在临床试验在UCSF的博士凯瑟琳史密斯，谁在国王的实验室工作，是文章的第一作者。

这篇文章，“在FLT3 ITD突变验证人类急性髓细胞白血病的治疗目标”由凯瑟琳C. Smith，岐王，陈山的下巴，萨拉萨勒诺，劳伦E.达蒙，马克·李维斯，亚力山大E. Perl，凯文·J·特拉弗斯，苏珊娜王，杰瑞米。亨特，帕特里克P. zarrinkar，Eric E. Schadt，安得烈kasarskis，John Kuriyan和尼尔P. Shah发表在自然2012年4月15日。

这项工作是由来自白血病和淋巴瘤协会，多丽丝大学慈善基金会，国家癌症研究所，国家卫生研究所的资助。额外的支持是由艺术和艾丽森克恩和爱德华S. Ageno家庭提供。

此外，该研究的作者是加州大学旧金山分校，隶属于加利福尼亚大学，伯克利，纽约西奈山医学院，约翰霍普金斯大学，太平洋生物科学公司，在圣迭戈的宾夕法尼亚大学生物科学与境界。

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