遗传生物标志物可能有助于鉴别神经母细胞瘤易受药物类新达纳法伯癌症研究所

许多神经母细胞瘤细胞内异常可能表明是否有神经母细胞瘤，一种很难治疗的，早期癌症，是脆弱的一类新的抗癌药物称为BET bromodomain抑制剂，达纳法伯儿童医院癌症中心的科学家将在华盛顿的美国癌症研究协会的年度会议上报告，四月6-10。

研究结果（摘要4622）将在星期二，4月9日一个Minisymposium讨论，–3:50 p.m.，ET，147房间，在华盛顿会议中心。这工作发表在癌症发现美国癌症研究协会杂志，2013年2月21日。

在神经母细胞瘤细胞和小鼠的实验室样本的研究中，研究人员发现，肿瘤与过量的拷贝，或“放大”的基因MYCN被打赌bromodomain抑制剂高度敏感。这一发现可能会导致神经母细胞瘤患者进行这种扩增的药物的临床试验。

“BET bromodomain抑制剂是一类药物，许多研究人员希望，可能与某些癌症的治疗提供新的治疗选择，”达纳法伯儿童医院癌症中心的研究者和临床医生金佰利Stegmaier，MD，谁将提出研究。”面临的挑战是确定生物标志物，可以通过确定那些患者反应的可能性最高的帮助这些药物直接临床翻译。”

Stegmaier和她的同事筛查了超过600种肿瘤细胞株，每一组已知的遗传异常，看它会屈服于一个原型BET bromodomain抑制剂。他们发现最易感的细胞是那些有一个MYCN放大。

“神经母细胞瘤是一种儿童癌症早期儿童最常见的颅外肿瘤，只有少数与侵袭性前列腺癌的孩子与目前可用的治疗方法治愈，“Stegmaier的话。”虽然之前的研究已经表明MYCN在神经母细胞瘤中的扩增是常见的，它一直是一个难以捉摸的药物靶点。

Dana法伯杰姆斯Bradner，MD，Stegmaier发现BET bromodomain抑制剂降低MYCN在实验室培养的神经母细胞瘤细胞，导致细胞生长受损和诱导细胞死亡。对小鼠的研究MYCN-扩增神经母细胞瘤-包括动物的一种形式的疾病，不应对许多标准疗法-该药物具有抗肿瘤作用和延长生存期。

该研究的部分资金由V癌症研究基金会；一个一生的朋友联谊会；霍华德休斯医学研究所；达蒙Runyon癌症研究基金会；史密斯家庭基础；亚历克斯的柠檬水立场；美国国立卫生研究院（补助r01ca102321，p01ca081403，k08ns079485，和t32ca1510220；和塞缪尔沃克斯癌症研究基金会。Stegmaier也由抵抗癌症研究创新基金支持一个娱乐产业基金项目（su2c-aacr-irg0509）。

达纳法伯儿童医院癌症中心在神经母细胞瘤，神经母细胞瘤的治疗方案。 

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